要在世界一流水平上运作，FDA就必须在科学上保持领先。但一直以来，在Abernethy博士心中，工作中的重中之重始终是…… 

每年12月，来自FDA、CMS（Center for Medicare & Medicaid Innovation，医疗保险与医疗补助服务中心）、医药行业和学术机构的专业人士齐聚一堂，讨论药品监管、报销中的热点和关键问题。峰会期间，药品监管机构向行业汇报一年来取得的成绩，展望未来的工作安排。下文为日前 在弗吉尼亚州阿灵顿举行的FDA/CMS峰会上，FDA常务副局长Amy Abernethy博士在在峰会上的主旨演讲。

很高兴能与大家一起参加今年的FDA/CMS峰会。

我今天集中讨论几个相互关联的主题。在我任职FDA期间，以及来到华盛顿之前，我一直特别关心和关注这些主题。重要之处在于，这些主题关乎到开发更好、更复杂、更有效的方法，更好地运用与构建数据和技术解决方案，改善患者医疗照护，加强新疗法和治疗方法开发。这些主题，既关乎到作为开发过程重要组成部分的创新，也关乎到流程本身，能够确保FDA拥有支持科学工作所需的数据和技术体系与工具。

▲FDA常务副局长代理首席信息官Amy Abernethy博士（图片来源：FDA官网） 

万变不离其宗——患者始终是重中之重

大家可能知道，我过去是一名临床医生，同时也是杜克大学医学院的医学教授，在杜克大学，负责“学习医疗保健中心”。在工作中，我们非常关注这些问题，仔细研究如何更好地组织数据，以加强医疗保健机会。

▲学习型医疗保健系统（数据来源：参考资料[6], [7]，药明康德内容团队制图） 

那时，在学术界的"象牙塔"之外，我加入了一个科技初创公司。我意识到，我们需要让一些非同寻常的合作伙伴参与到这些流程之中。

融入到这样的美丽新世界，帮助我在某些领域有了很多始料未及的收获与长进，从里里外外了解掌握风险融资、业务开发、敏捷软件产品设计、数据湖和管线，以及先进分析法的细节。

但万变不离其宗——无论是学术生涯，在私营部门，还是现在公共部门工作——“指津自有北辰星”—— 患者始终是重中之重。

被誉为现代医学之父的William Osler爵士讲过， “好的医生治疗疾病，但伟大的医生所治疗的是生病的患者。”（“A good physician treats the disease, the great physician treats the patient who has the disease.”—— William Osler爵士）。今天，我们知道，这两种思想并非相互排斥，而是相辅相成。 

我们在FDA的重点，始终是向每一位患者取经。我们希望，来自于患者的知识，能以最好的方式指导我们的工作。原因很简单——没有谁，能够比患病的患者更了解疾病的影响和治疗的有效性（或无效）。

今天，我们有更多治疗选择，之前任何时代都无可企及；部分归功于来自于个体化医疗的希望。但现在，还行之未远，前路迢迢。只有倾听患者声音，我们才能塑造这些治疗方法，从而推出新的、更好的解决方案。

挑战：数据要有用和可用

简单地讲，如果要做到充分利用新疗法的潜力，改变医疗照护，我们就需要向每一位患者取经。如何应用这些不断增长的信息量，让正确的治疗与正确的患者得到有效匹配，我们正面临这样的挑战。为了变得更加高效、更具协作性和数据驱动，我们必须，也只能这样做。

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大家知道，我们并不缺乏所谓的“数据”。对“大数据”这样的词汇，大家都耳熟能详。但我们面临的挑战，不仅仅是获取或拥有数据。重点必须放在如何让这些数据，变为可用和有用的数据；如何将日益丰富的可用数据，有机地整合到监管决策中。我们需要质量更佳的数据，我们需要具备使用最现代化的分析和技术的能力，用新的方式挖掘数据。我们需要深入了解，究竟哪些类型的数据，最适合我们正在开发的应用程序；哪些是最高效，最具成本效益，尊重患者隐私权和其它需求的数据。通过这样做，我们可以有效地利用数据，将尖端科学研究的发现，与真实世界的产品和解决方案联系起来，为大家的生活带来有意义的改变。

行医生涯的亲身经历，让我深切感受到，为特定患者提供适用类型的医疗保健数据的重要性，也面临过挑战。这位患者名叫Janet，曾经是一名急诊科护士，因此，对于我们在抗击她所患疾病时面临的挑战，她有很好的了解。Janet女士加入进来时，我们一起努力找出最好的治疗方法。她告诉我，“从我身体中取出一块肿瘤，弄清究竟。”她还参加了一项新的临床试验，但不久之后，她接到了公司的电话，得到令人失望的消息，临床试验已被叫停。

像那些明智、执着的寻求治愈患者一样，Janet女士渴望了解真实情况，她要求这家公司提供自己的数据，但却遭到拒绝，这家公司宣称，公司“拥有这些数据”。但Janet女士不依不饶。她质问道，“患者不应该推动对话吗？患者不应该有权访问自己的信息吗？”通过对Janet女士的治疗，我们开始重新界定更为广泛的如何得到信息的问题，并努力开发一种机制，使我们能够汇总与分享信息。

为坚守科学承诺把好关、把严关

在学术场合，我的团队为支持这一方法作出了许多努力。我们研究了嵌入在电子病历或患者计算机上的照护点数据采集解决方案，以及临床上定期采集的数据质量，以及提高数据质量的方法。例如，我们了解、掌握了如何将这些数据集用于临床试验、受试者招募、新的统计学分析，以及医疗保健质量监测。我们组构了用患者纵向旅程和患者定义结局锚定的数据集。

我们当时设定的目标，是检测成功构建以患者为中心的学习医疗保健体系所必需的不同类型组件。在治疗Janet女士时，我学会、掌握了如何更好地找到和应用这些信息。

凭借着我在学术界与科技行业的工作重点，水到渠成，我来到FDA任职，支持这方面的关键工作。作为一家政府机构，所有层面的决策，都以最好的科学为前提和强化；FDA在帮助规划未来医药科学的过程中，发挥着重要、独特的作用。

图片来源：Pixabay

对于医药和科学界，对于我们能够成就和理应成就的进步， FDA是指引方向的指南针，在某种程度上，也是反应监管变化发展的晴雨表；我们现在谈到测量，实际上，FDA也是测速仪。FDA不仅为科技创新指明和规划了发展方向，还通过重视监管科学，帮助确保相关流程尽可能有序，做到有求必应。简单地讲，法规是行业的标杆。通过阐明该做什么，不该做什么，法规有助于我们专心致志，使我们能够将精力集中在影响力最大，最有效的工具和方法上。

但是，FDA所发挥的不可替代和关键作用，以及FDA做出监管决策的核心，不仅限于搭建舞台或制定（和执行）规则，也不仅仅是批准或不予批准新的治疗药物。FDA所担当的不可替代的关键作用，在于支持和履行保护和促进民众健康，为回答真实世界提出的问题，符合消费者与患者需求的产品和工具的开发提供支持。在此过程中，我们的承担的责任，是为坚守科学承诺把好关、把严关。

为了实现担当，FDA通过推广具有创新性的临床试验设计（如平台试验、篮子研究、自适应试验，以及实用性随机对照试验）来继续加速确实有效的治疗药物开发。我们建立了快速通道，突破性疗法认定，加速批准和优先审评，帮助开发和加快用于严重病症和满足未竟需求的药品、生物制品、器械审评。

▲通过立法建立的加快审评的计划（药明康德微信团队整理） 

所有这些，是在平衡FDA针对安全性与有效性的高标准，与及时满足针对患者的药品可及性的条件下做到的。平衡创新的愿望和需求，加快开发新的治疗药物，保证这些治疗药物符合安全性与有效性所需的标准——就是为大家所熟知的“FDA的金标准”。

但是，这项工作的核心，以及我们开展这类知情评估的核心，是依据患者需求和患者定义的结局，有效生成和应用必要的数据。

我们依靠高质量的数据来支持科学创新，充分发挥我们无可替代的作用，帮助科学家和开发人员，将科学进步的愿景，转化为患者和消费者看得到、用得上的现实，确保针对为患者拟定用途开发的产品，做到安全、有效。这就是为什么我们与研究人员合作，在复杂和多样化的数据集之间建立衔接，跨机构边界汇总数据；使用新颖的分析方法，充分利用现实世界数据。

举一个例子，FDA的器械与放射健康研究中心（CDRH），一直在通过公共部门-私营部门合作伙伴关系，开发国家卫生技术评估系统（NEST），该系统合并了几组不同的医疗保健系统数据，用于研究在实际使用中的器械安全性和有效性。

▲国家卫生技术评估系统（NEST）生态系统（NESTcc, Coordinating Center for NEST, 国家卫生技术评估系统协作中心）（数据来源：参考资料[3]，药明康德内容团队制图） 

要在世界一流水平上运作，就必须在科学上保持领先

但是，如果没有现代化的FDA，大家就不能充分发挥信息技术和数据进步的潜力；现代化的FDA，必须是一个拥有现代化技术基础设施，能够充分利用新方法，分析各种数据流，驾驭来自于监管科学家和医生的以人为本的专业知识。这样的基础设施和专业知识，将为FDA提供基础和依据，支持和评估精准医学、基因组测序方面的工作；以及生物制造、微生物基因组学、用于临床试验的计算机成像，以及诸多其它领域的工作，这些领域曾经被视为未来派，但今天却已经成为医学研究、实践的现实。

简单的讲，要在世界一流水平上运作，我们就必须在科学方面保持领先。在科学突飞猛进的今天，这可能成为挑战。我们生活在一个科学进步非凡的时代，在这样的时代，对疾病基础生物学的日益了解，为我们提供了巨大的变革性机会。作为科学家、医生和监管者，我们经常见证前所未有的创新和科学突破。

FDA努力确保全面参与到快速发展的技术中，我一直深度参与介入，FDA在今年9月宣布的《技术现代化行动计划》（Technology Modernization Action Plan，TMAP）。作为FDA常务副局长和代理首席信息官，这是我尤其关注的领域之一。

TMAP计划，是FDA将技术用于监管任务（包括审查医疗产品应用）的方法现代化，而迈出的重要的第一步。

重要的是，TMAP计划，有助于为FDA在管理、安全保障、质量控制、分析和实时使用数据的持续战略的制定、发展，提供技术基础。将使得我们能够为患者和临床医疗照护提供者提供更好的治疗和诊断选择平整通道；掌握更好的工具，改善和促进公众健康。

该计划由三个部分组成。首先，实现FDA的基础设施现代化，以确保FDA能够支持人工智能、区块链和其它技术的新用途。通过推进FDA基础设施进步，将能够更快、更有效地评估这些概念验证项目。

第二，用例。有三类用例旨在成为用得上的实实在在的例子，让大家刮目相看。其中包括已经发生的事情，例如，精准医学、FDA用于受监管产品进口线监测的PREDICT系统，以及更新到更智能的系统和方法的机器学习。

FDA在最近发布行业指南，阐述了FDA实施用于在FAERS中的电子提交、审评和跟踪某些临床研究用（IND）安全报告的最新看法，这是FDA现代化取得早期成功的一个很好的案例。在只有7天到15天的安全性报告流程的受限情况下，运用简单的技术修复方法，针锋相对地破解了一个简单问题。

与采用PDF格式提交安全报告数据的旧有方法相比，原有方法不具灵活性，无法操作，需要FDA员工投入大量精力和时间。而通过FAERS系统提交数据，将使我们能够更灵活地管理、可视化和分析数据。这种新方法一举三得：在降低了行业负担，提高了临床试验中的患者安全性的同时，减轻了FDA工作人员的工作量。

TWAP计划的第三个组成部分，是改善与数据和技术行业的沟通。公众参与至关重要，FDA将就现代技术的部署和数据战略，以及如何理解FDA成为迈向的范围更大的技术社区的一部分，征询公众意见。

数据来源：参考资料[8]，药明康德内容团队制图

为了促成这种“在战争中学习战争”的“学以致用”的方法，FDA创建了一个新的前瞻性项目。这项名为CoInnovate@FDA的前瞻性项目，旨在成为新思想的孵化器，成为构建未来智能数据技术和组织能力的手段。CoInnovate@FDA将连接整个 FDA 的工作以及整个医疗保健体系的研究和临床工作。

这些新的努力，符合并有助于推进《21世纪治愈法案》中提出的目标：激励医药产品创新，确保患者尽快获得安全有效的治疗药物。这些都是更为广泛的FDA战略政策的重要组成部分。

作为FDA的主要工作之一，以保护和促进公众健康为担当，就要始终问自己一个问题：我们如何能够尽可能有效和高效地履行FDA的使命？答案就在于FDA根据可靠的科学和数据，做出监管决策的定力和坚守。我们不断寻求更好的方法来采集和分析数据，帮助FDA做出关键和紧迫的决策。