今日，葛兰素史克（GSK）公司宣布，其IL-5抑制剂Nucala（mepolizumab），在治疗重度嗜酸性粒细胞增多症（HES）青少年和成人患者的3期关键性研究中，达到了主要研究终点。新闻稿指出，Nucala是首款能够显著减少HES患者疾病发作次数的疗法。基于该试验的积极结果，GSK计划在2020年递交Nucala治疗HES患者的监管申请。

HES是一种由于血液和组织中嗜酸性粒细胞计数异常增多而导致的罕见疾病。在全球范围内，大约有2万名HES患者。嗜酸性粒细胞的增多会导致进行性器官损伤，如果不加以治疗，将可能有致命风险。HES通常影响皮肤，心脏，肺，胃肠道和中枢神经系统。治疗HES的目标是从血液和组织中清除嗜酸性粒细胞，从而防止器官损伤，减缓疾病进展。目前这些患者的治疗选择非常有限。

Nucala是一款“first-in-class”的单克隆抗体，它可以选择性识别并结合IL-5，阻断IL-5与受体在嗜酸性粒细胞表面的结合，从而降低嗜酸性粒细胞的数量。此前，Nucala作为严重嗜酸性粒细胞性哮喘（SEA）和嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）患者的附加维持疗法，已获得20多个国家的批准。目前，Nucala已获得美国FDA授予治疗HES患者的快速通道资格和孤儿药资格。

共有108名重度HES患者（在过去12个月内至少经历2次疾病发作，且嗜酸性粒细胞计数至少达到1000个每微升）参与了该项随机，双盲，含安慰剂对照组的3期临床试验。HES患者疾病发作代表着疾病的恶化或嗜酸性粒细胞计数的增加，需要进一步的治疗。试验结果显示，Nucala治疗组中有56%的患者疾病发作次数显著降低，而安慰剂组中的数值为28%，仅为治疗组中的一半。此外，与安慰剂组相比，治疗组中患者在研究期间首次出现疾病发作的风险降低了66%，疾病的年发作率降低了66%，患者的疲劳严重程度也得到显著的改善。

葛兰素史克公司首席科学官兼研发负责人Hal Barron博士说：“HES是一种复杂且令人衰弱的疾病，目前的治疗方法非常有限。Nucala具有改变HES患者治疗前景的潜力。”

[1] Nucala (mepolizumab) is the first treatment to show a significant reduction in flares for patients with Hypereosinophilic Syndrome (HES), Retrieved November 13, 2019, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/nucala-mepolizumab-is-the-first-treatment-to-show-a-significant-reduction-in-flares-for-patients-with-hypereosinophilic-syndrome-hes/