癌症：靶向治疗的激情
基因组学指导下的肿瘤诊断和治疗可大大提高患者的免疫反应，并最终影响到癌症治疗的预后，对未来新药开发至关重要。新药临床试验设计也开始从针对患者癌症类型转向特定的肿瘤基因突变。
在短期内，免疫疗法仍旧是研究人员关注的重点领域，主要是基于程序性死亡1（PD1）具有抑制活化T细胞的免疫应答作用的研究。该类药物除了百时美施贵宝的nivolumab在2013年4月获得FDA治疗恶性黑色素瘤、肾细胞癌和非小细胞肺癌的快速通道审评资格，还有默沙东的lambrolizumab和罗氏的MPDL3280A，都是PD1类药物有力的竞争者。汤森路透预测lambrolizumab到2018年销量约8.45亿美元。
强生/Pharmacyclics公司的ibrutinib通过抑制酪氨酸激酶（BTK）发挥作用，BTK可调节B细胞生存。作为第一只口服BTK抑制剂和FDA认定的“突破性疗法”，ibrutinib已向FDA提交用于治疗两种罕见病适应症慢性淋巴细胞白血病和套细胞淋巴瘤的上市申请。预测该药到2020年销量将达到35亿美元。
在乳腺癌领域，辉瑞和安进合作开发的palbociclib对患者的无进展生存期可增加4倍，目前已进入Ⅲ期临床试验，正在测试palbociclib分别联合来曲唑或氟维司群的疗效。预测palbociclib销量将会达到重磅炸弹级水平，决策资源预测2019年销量为7.5亿美元。
近年来，日本的胃癌发病率急剧上升，决策资源公司预计，胃癌全球市场规模2021年将达到23亿美元，44％的收入来自日本。预测ramucirumab的销售额2018年将会达到7.25亿美元，美国医疗保健投资银行LeerinkSwann预测称到2020年为13亿美元。
心脏衰竭：成功不再遥远
心力衰竭的发病率在过去25年不断攀升，而这一领域的药物开发却裹足不前。在过去15年中，大概有20个候选化合物进行了测试，至今还没有一只新药上市。
如今，诺华的serelaxin有望扭转这一现状。serelaxin是一种肽类激素，今年夏天被FDA授予“突破性疗法”认定。一项名为RELAX-AHF的Ⅲ期临床试验数据显示，serelaxin可降低患者呼吸困难，缩短住院时间。预测serelaxin到2019年的销售额约为12亿美元。
中国上海泽生科技开发有限公司也在测试神经调节蛋白候选药物Neucardin，用于治疗慢性心脏衰竭。Ⅱ期临床试验已经在美国完成，该药物已经在中国提交生产申请。该公司目前在美国注册了Ⅲ期临床试验，但Ⅱ期临床试验数据没有GGF2的疗效令人印象深刻。然而，上海泽生科技开发有限公司新闻稿指出，Neucardin对678例慢性心脏衰竭患者的Ⅱ期数据表明，该药改善左室射血分数可比安慰剂提高3%～5%。如果Neucardin在中国获得批准，赛生药业将获得在中国市场销售Neucardin权利，交易价值在3000万美元以上。
新型抗生素：针对超级病菌
近年来受到医疗行业和政府重视，抗生素的开发大有回暖之势，但效果如何目前还不得而知。今年5月，美国卫生及人类服务部(HHS)生物医学高级研究与发展管理局(BARDA)宣布和葛兰素史克签署了一项为期5年高达2亿美元的抗生素开发协议，该项合作将用于支持数种潜在的新抗生素的开发，以解决耐药性和生物恐怖主义的双重威胁。同时，一些规模较小的生物技术公司正专注于抗生素耐药和感染性疾病药物的开发，已经有几只对抗超级细菌新产品有望明年上市。
受益于抗生素发明激励法案(GAINAct)，Cubist公司的新一代恶唑烷酮抗菌剂tedizolidphosphate获得快速审批资格。该药将与辉瑞的Zyvox一争高下。预测tedizolidphosphate到2020年销量一般，为2亿美元。
感染性疾病的最好治疗方向就是社区获得性肺炎和复杂性皮肤和皮肤结构感染（CSSSI）。CSSSI与很多其他适应症相比，具有临床试验设计非常简单的特点。而社区获得性肺炎肺部感染，主要是目前治疗方案相对较少。Cempra公司的solithromycin，目前处于Ⅲ期临床试验阶段，适应症为社区获得性肺炎。
很多小型公司，包括Cellceutix，Durata和Anacor都在针对严重的细菌感染开展相应药物的临床试验，但对复杂的超级细菌的新药开发还需要更多的工作。
肥胖与糖尿病：一石二鸟
谈到美国，美国饮食是最不值得钦佩的。克利夫兰诊所预防医学研究所主席德安·欧尼斯说：“其他国家都开始像我们这样生活，像我们这样死亡……减肥可以逆转心脏疾病、2型糖尿病、前列腺癌和其他疾病。”
FDA最近批准了两只新肥胖药物，Arena/卫材的（氯卡色林）和Vivus公司的Qsymia（苯丁胺和托吡酯的混合缓释剂），这是15年以来FDA首次批准的减肥药物，但考虑到市场规模和健康程度问题，开发更好的治疗药物和设备是非常必要的。未来的疗法将尝试把目标锁定在“微生物”或肠道菌群，改变食物在胃肠道内合成方式。投资公司也更看好对抑制脂肪合成，可以改变微生物进而把糖和脂肪转化为水的药物。
在短期内，Orexigen治疗公司的Contrave（纳曲酮/安非他酮组合物）可能是最有前途的晚期口服减肥药物。预测Contrave到2019年约为11亿美元。
诺和诺德正准备在美国提交人胰高糖素样肽-1（GLP-1）类似物利拉鲁肽3mg治疗肥胖适应症的上市申请（FDA于2010年批准该药用于治疗2型糖尿病，推荐每日剂量不超过1.8mg），在超过20个国家和地区用于治疗肥胖适应症已进入Ⅲ期临床试验。
诺和诺德在美国于今年年底提交上市申请，预计将在2014年获得批准。今年6月，诺和诺德完成了利拉鲁肽治疗肥胖与睡眠呼吸暂停患者的Ⅲ期临床试验。结果表明，利拉鲁肽3mg可使体重平均降低8%，疗效率优于Belviq和Qysmia，但利拉鲁肽是一种注射剂型，而非口服，预期未来价格昂贵。
预测到2019年利拉鲁肽的肥胖适应症每年将会为诺和诺德增加额外的5亿美元收入。
武田希望推出作用机制更新型的TAK-875化合物，该药属于选择性G蛋白受体(GPR)40激动剂。目前正在进行Ⅲ期临床试验，TAK-875直接与西他列汀进行对照研究，并有可能在2015年或2016年上市。TAK-875显示出良好的疗效，同时具有较高安全性。
MannKind公司开发的Afrezza是胰岛素吸入粉末，有望在2014年4月份获得美国FDA批准。预测Afrezza年销量最高可超过20亿美元，但其生命科学团队的顾问并不那么肯定，主要是担心对肺潜在长期的不利影响。
最后，礼来和勃林格殷格翰正在试图合作开发生物仿制胰岛素。欧洲药品管理局（EMA）在7月接受两家公司的长效甘精胰岛素生物仿制药，该产品在美国已进入Ⅲ期阶段，是赛诺菲的畅销产品来得时（甘精胰岛素）仿制药，来得时去年销售额超过60亿美元。预测到2019年销售额超过12亿美元。汤森路透较为保守，预测到2019年为4.15亿美元。
丙型肝炎：Sofosbuvir独舞
吉利德的核苷类似物聚合酶抑制剂sofosbuvir是针对所有6个丙型肝炎（HCV）基因型患者。预测机构inThought预测其年销量可达到30亿～40亿美元。sofosbuvir应用最大的受限因素就是价格问题，该药需要与利巴韦林和一种蛋白酶抑制剂联合使用，治疗成本在美国就达到了7万美元。
Enanta/雅培生命的抗病毒药物组合物ABT-450给人的印象并不如sofosbuvir深刻。前者的组合方案很可能会3种或4种药物，而sofosbuvir仅与两种药物组合使用。
丙型肝炎正随着sofosbuvir和ABT-450即将上市升温，但具有潜力的晚期竞争品种并不多。强生的蛋白酶抑制剂simeprevir最近在日本获得批准，预计在美国也会在今年年底获得批准，但该药仅是默沙东的波西普韦和强生/Vertex公司的特拉普韦的追随者。百时美施贵宝的daclatasvir在今年4月获得FDA的突破性疗法认定。
其它领域：不甘沉寂
除上述传统治疗领域外，其它领域也有一些很具潜力的品种值得关注，如：
Amorcyte公司（2011年被NeoStem公司收购）的AMR001候选药物，目前处于早期研究阶段，是开发中的骨髓来源干细胞产品，用于严重心脏病发作的紧急治疗。
诺华的secukinumab是用于治疗银屑病的单克隆抗体。secukinumab到2018年销量将会达到重磅炸弹级水平。在Ⅲ期临床试验中，患者两项检测指标银屑病面积和严重程度指数75(PASI75)达到75%的改善。
默沙东的失眠症药物Suvorexant已在美国和日本提出上市申请。但今年夏天遭到了FDA的拒绝，在完整回复函中担心剂量太大。默沙东计划在2014年上半年重新提交，FDA并不需要额外的试验。
Synageva生物制药公司的sebelipasealfa用于治疗罕见疾病沃尔曼氏病已经进入Ⅲ期临床试验阶段。该药将成为第一个获得批准用于治疗沃尔曼氏病的药物，FDA已经授予其罕见疾病，快速审批和“突破性疗法”认定资格。
