今日，优时比（UCB）公司宣布收购Ra Pharmaceuticals公司，获得其专有的大环肽合成技术平台ExtremeDiversity，扩展长期创新能力。根据协议，双方将推进C5补体抑制剂zilucoplan在治疗重症肌无力（gMG）等罕见疾病方面的开发，增强优时比的研发管线。

Ra Pharma是一家处于临床阶段的生物医药公司，专注于发现并开发靶向补体级联反应中关键组分的多肽和小分子疗法。其专有的肽化学平台ExtremeDiversity是一个用于筛选潜在候选药物的大型多样化肽库，可开发出用于治疗因补体系统过度或不受控制的激活而引起的严重疾病。ExtremeDiversity平台可以将抗体的特异性和多样性与小分子的高亲和力药理特性结合起来，合成大环肽。

▲ExtremeDiversity肽库筛选平台（图片来源：Ra Pharma官网）

Ra Pharma的zilucoplan是一种利用ExtremeDiversity平台开发的新型大环肽类C5补体抑制剂，它能以亚纳摩尔亲和力结合补体C5，并在替代通路，经典通路或凝集素通路激活时，变构抑制C5裂解为C5a和C5b，且阻断膜攻击复合体（MAC）的组装。目前，zilucoplan正被开发用于治疗全身型重症肌无力以及其他基于补体介导的罕见疾病。此前，美国FDA已授予zilucoplan治疗重症肌无力的孤儿药资格。除此之外，Ra Pharma公司还在开发zilucoplan和zilucoplan（XR）缓释片，用于治疗免疫介导的坏死性肌病（IMNM），肌萎缩性侧索硬化症（ALS）和其他高度未满足需求的补体介导性疾病。 

▲Zilucoplan的作用机制（图片来源：Ra Pharma官网）

“Ra Pharma公司的加入是优化本公司在多个领域研发战略发展上的完美选择。此次收购将增加我们的研发管线，使我们在未来五年内有望推出六款潜在药物。“优时比首席执行官Jean-Christophe Tellier先生说：”重症肌无力是一种使人衰弱的自身免疫性罕见疾病，有高度未被满足的需求。本次收购将为我们的创新引擎增加高效的技术平台，并使我们有机会成为重症肌无力治疗领域的领导者。”

“优时比公司和我们一样致力于在免疫学和神经病学领域开发出新型有效的罕见病疗法，“Ra Pharma公司总裁兼首席执行官Doug Treco博士说：”我们期待与优时比团队在今后的合作，共同造福广大患者。”

参考资料：

[1] UCB Agrees to Acquire Ra Pharmaceuticals: Joining Forces to Improve Treatment Options for People Living With Myasthenia Gravis and Other Rare Diseases, Retrieved October 10, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191009005830/en