近日，研究神经疾病再生医学的SanBio公司宣布，美国FDA授予其SB623再生医学先进疗法认定（RMAT），用于治疗创伤性脑损伤（TBI）引起的慢性神经退行性运动障碍。今年4月，SB623已经获得日本的先驱药品认定（SAKIGAKE）。

TBI包括脑震荡和锐器对大脑的损伤，可能由多种原因产生，最常见的原因包括汽车事故，摔倒和运动相关损伤。据统计，其发生频率超过中风和心脏病的发生率总和。TBI是导致残疾的重要原因，而且是年轻人中的首要致死因素。TBI可能会引起很多种脑损伤，包括中枢神经系统功能障碍，脑血管功能紊乱，以及慢性神经退行性运动障碍等等，严重影响患者的生活质量。

SB623是一种再生细胞药物，由来自成体骨髓的间充质干细胞组成，并经过遗传修饰。它是一种基于干细胞的疗法，具有促进脑组织再生的潜力，可帮助缺血性卒中或TBI患者在受伤部位周围区域恢复功能。在使用SB623治疗缺血性中风小鼠模型的动物研究中，观察到神经干细胞向损伤部位迁移，神经细胞增殖和血管生成等现象。SB623除了在治疗神经系统疾病中得到应用，SanBio公司还将SB623的研发管线扩展到炎症性疾病和癌症领域。SanBio公司预计将在2021年1月底开始进行SB623治疗由TBI引起的慢性神经退行性运动障碍的3期试验。

▲SB623研发管线（图片来源：SanBio官网）

该认定是基于一项名为STEMTRA的随机，双盲，含假手术对照组的2期临床研究，共有61名患者参与这一为期12个月的试验。该研究旨在评估，与假手术对照组相比，SB623在治疗由TBI引起的慢性神经退行性运动障碍患者中的疗效和安全性。其主要研究终点是患者6个月时的运动损伤与基线比较的平均变化，并通过Fugl-Meyer运动功能量表（FMMS）的评分来比较。

研究结果表明，接受SB623治疗的患者FMMS评分较基线的平均改善显著高于对照组，达到试验的主要终点。在接受SB623治疗的患者中，FMMS评分较基线平均改善8.3个点，而在对照组中的这一数字为2.3个点。其中39.1%接受SB623治疗的患者FMMS评分达到至少10分，而在对照组中，只有6.7%的患者达到。

“SB623的再生医学先进疗法认定是SanBio公司发展中的一个重要里程碑。SB623对于因TBI导致的慢性神经退行性运动障碍患者来说，提供了一种新的治疗选择，”SanBio公司首席医学官兼研究负责人Bijan Nejadnik说：“TBI常伴有长期的并发症或会导致死亡，是全球最常见的疾病状况之一。我们期待与FDA继续合作，推动SB623的进一步研发，解决这一严重未被满足的医疗需求。“

参考资料：

[1] SanBio Granted Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation from the U.S. FDA for SB623 for the Treatment of Chronic Neurological Motor Deficits Secondary to Traumatic Brain Injury，Retrieved September 19, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190918006094/en/