近日，RNA 靶向疗法开发领导者 Ionis Pharmaceuticals 宣布，基于公司在研乙肝新药 IONIS-HBVRx 和 IONIS-HBV-LRx 在慢乙肝治疗的 Phase 2期临床试验中获得的积极结果，葛兰素史克（GSK）公司将选择获得这两款在研疗法的研发和推广权益。

全球约有3亿慢性乙肝病毒感染者，而慢性乙型肝炎是一种慢性病毒性肝脏感染，可导致严重且可能致命的健康状况，包括肝硬化，肝功能衰竭和肝癌。目前现有慢乙肝的治疗手段中降低乙肝表面抗原水平能力有限，而彻底清除乙肝病毒更是难以企及，许多患者一旦接受抗病毒治疗便需要终身用药以持续的抑制病毒复制。

“通过针对慢乙肝相关肝病的根本原因，我们的反义技术可以为患有慢性乙型肝炎病毒感染的人提供革命性药物，”Ionis 首席运营官 Brett P. Monia 说。“我们相信GSK在传染病方面的发展和商业化专业知识使其成为帮助解决这一未满足需求的理想合作伙伴。”

作为许可协议的一部分，Ionis 有资格获得高达2.62亿美元的许可费和里程碑付款，包括2500万美元的许可费。此外，Ionis还有资格获得净销售额低于两位数销售分成。GSK将负责这两种药物随后的所有研发、监管和推广活动。

此消息后，Ionis 的股价下跌近2.2％，因为该公告可能与投资者的关系不太好。然而，今年迄今为止，该股票已经上涨了22.4％，表现优于该行业5.6％的涨幅。

根据Hart-Scott Rodino反托拉斯改进法案，此项交易有待批准。目前正在审查 Ionis 和 GSK的完整数据包，研究的 Phase 2期积极成果将在即将召开的医学大会上公布。

关于IONIS-HBV-LRx 和 IONIS-HBVRx

IONIS-HBV-LRx 和 IONIS-HBVRx 均为采用配体共轭反义（LICA）技术开发的药物，设计用于降低跟乙肝病毒感染和复制相关的病毒蛋白，包括乙肝表面抗原（HBsAg）。IONIS-HBV-LRx 是使用 Ionis 公司创新性技术配体共轭反义（LICA）技术的首款抗病毒感染药物，其旨在通过增强靶向组织的药物递送来增加药物效力， IONIS-HBVRx 是配体共轭反义（LICA）技术的2.0代产品。

在2017年3月份，Ionis 公司合作伙伴 GSK 启动了在研新药 IONIS-HBV-LRx 和 IONIS-HBVRx 的 Phase 2 期临床研究，该研究是在未经治的慢乙肝患者中进行的。而 Ionis 公司也曾于2016年1月份完成了 IONIS-HBV-LRx 的 Phase 1期临床试验，该1期临床主要评估单剂量和多剂量 IONIS-HBV-LRx 在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。在该 Phase 1期临床中该药物的表现支持继续推进 IONIS-HBV-LRx 的研究。