今日，专注于罕见病创新疗法的Zogenix公司宣布与Modis Therapeutics公司达成协议，将以4亿美元的价格收购Modis Therapeutics公司。Modis公司的主打在研产品MT1621曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和欧盟EMA授予的PRIME药品认定，是一款治疗遗传性线粒体DNA耗竭障碍的创新疗法。Modis公司在10个月前刚刚成立，并且获得3000万美元A轮融资。

胸苷激酶2缺乏症（TK2d）是一种罕见的线粒体DNA（mtDNA）耗竭综合征。线粒体是细胞中的能量工厂，它携带的线粒体DNA编码帮助产生能量的蛋白。在TK2d患者中，由于胸苷激酶2的缺失，用于生成mtDNA的核苷酸库中的核苷酸种类出现失衡，导致mtDNA无法正常复制。这会导致细胞无法产生足够的能量，在能量需求高的细胞中（例如肌肉细胞）导致细胞功能失常。TK2d患者会出现渐进性、严重肌无力，影响患者的运动、呼吸、饮食和其它正常功能。目前没有治疗这一疾病的获批疗法。

MT1621是一款脱氧核苷组合疗法，它是由不同脱氧核苷组成的口服溶液。这种脱氧核苷组合疗法能够改善核苷酸种类的平衡，提高mtDNA的拷贝数目，改善细胞功能。日前，Modis公司完成了MT1621的关键性2期回顾性治疗研究。总计38名TK2d患者接受了MT1621的治疗。与全球性TK2d自然历史数据库相比，接受MT1621治疗的患者群生存几率得到统计显著提高（p<0.004）。不但所有接受MT1621治疗的患者仍然活着，他们中有些患者的运动功能得到显著改善，重新达到了曾经丢失的运动能力里程碑。

▲MT1621疗法作用方式示意图（图片来源：Modis Therapeutics公司官网）

根据协议，Zogenix将支付给Modis公司2.5亿美元前期付款，如果MT1621获得FDA或EMA批准，Modis公司将可分别获得1亿或5千万美元的里程碑付款。

“Zogenix公司与我们同样拥有为罕见病患者改善治疗选择的愿景，“Modis公司首席执行官Joshua Grass先生说：”我们相信Zogenix公司有能力完成这一疗法的开发，将它尽快带给患者。“

参考资料：
[1] From $30M launch round to $400M buyout deal — with $250M upfront — in 10 short months. Retrieved August 26, 2019, from https://endpts.com/from-30m-launch-round-to-400m-buyout-deal-with-250m-upfront-in-10-short-months/
[2] Zogenix Announces Acquisition of Modis Therapeutics, Inc. Retrieved August 26, 2019, from https://www.modistx.com/file.cfm/19/docs/2019-08-26_ZGNX_Acquires_Modis_Pharma.pdf