8月15日，罗氏集团成员Genentech公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准其产品Rozlytrek™ （entrectinib）用于治疗ROS1阳性，转移性成人非小细胞肺癌（NSCLC）。这是自去年拜耳（Bayer）公司的TRK抑制剂Vitrakvi（larotrectinib）获批以来，FDA批准的第三款“不限癌种”的抗癌疗法。

同时，FDA还加速批准Rozlytrek的第二种适应症，用于治疗具有神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合的12岁及以上儿童和成人患者。 

Rozlytrek (entrectinib) 图片来源：Genentech

本次获批基于关键性II期STARTRK-2，I期STARTRK-1和I期ALKA-372-001试验的综合分析结果，以及来自I / II期STARTRK-NG研究的数据。在综合分析的基础上，对乳腺癌、结直肠癌、非小细胞肺癌、涎腺癌、胰腺癌、肉瘤和甲状腺癌等几种实体肿瘤类型均进行了研究。

研究结果显示，在51名ROS 1阳性NSCLC患者中，总缓解率达到78%，完全缓解率达到5.9%。在肿瘤缩小的40名患者中，55%患者的缓解持续时间超过12个月。

在54名患有NTRK融合阳性肿瘤成人患者的四项临床试验中，评估了Rozlytrek缩小肿瘤的能力。结果发现，57％的患者肿瘤明显缩小（总体反应率），7.4％的患者肿瘤完全消失。在31例肿瘤缩小的患者中，61％的患者肿瘤持续缩小长达9个月及其以上。同时，Rozlytrek在乳腺癌、结直肠癌、肺癌和甲状腺癌等多种癌症类型的治疗上也均有明显效用。 

Sandra Horning博士 图片来源：Genentech

Sandra Horning博士，罗氏Genentech首席医疗官兼全球产品开发主管对此次获批表示：“本次FDA批准Rozlytrek用于治疗两种罕见的癌症，对癌症治疗来说是一个重要的进步。该药物结合靶向药物和基因组测试，为患者提供新的治疗方案。” 

Ned Sharpless博士 图片来源：FDA

FDA专员Ned Sharpless博士也表示到：“我们处于一个创新抗癌疗法备出的令人兴奋的时代。因为我们看到了‘不限癌种’疗法的开发有可能为癌症治疗带来革命性的变化。使用生物标志物来指导药物开发和药物的靶向递送都在持续向前不断进展。对突破性疗法的认定和加速批准是FDA对其的肯定，我们将不断致力于支持创新精准抗癌疗法的开发，也将不断鼓励基于对癌症生物学的深入理解，以开发更多能够治疗多种癌症类型的创新靶向疗法。”

参考资料：

[1] FDA approves third oncology drug that targets a key genetic driver of cancer, rather than a specific type of tumor

[2] FDA Approves Genentech’s Rozlytrek (entrectinib) for People With ROS1-Positive, Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer and NTRK Gene Fusion-Positive Solid Tumors