作者：Mailman

编译：程涛

2019年8月14日，动脉网通过外媒资讯获悉，生物制药公司Renovacor宣布完成1100万美元A轮融资，本轮融资资金将用于推动罕见心血管疾病的首次基因治疗，通过提交IND申请，为扩张型心肌病（DCM）患者启动人体临床试验做准备。本轮融资由诺华风险基金（Novartis Venture Fund）领投，Broadview Ventures、BioAdvance、New Leaf Venture Partners和Innogest Capital跟投。

Renovacor总部位于美国费城，是一家临床前阶段的生物制药公司，致力于开发心血管疾病治疗方法。Renovacor的核心技术是基于重组腺相关病毒（AAV）的基因治疗，主要治疗因BAG3基因突变而患有扩张型心肌病（DCM）的患者。Renovacor的领先基因治疗产品旨在恢复BAG3基因突变引起的症状性心力衰竭患者的心脏功能。

据悉，美国有300多万人患有扩张型心肌病，并且这个数字还在持续不断的增长，许多患者由于缺血性心脏病而发展为DCM。最近研究发现，由于特异基因的突变，从而导致了DCM的发生，这些特异基因之一是Bcl2（B淋巴细胞瘤-2）关联永生基因3（BAG3）。

据估计，美国患有BAG3单倍体功能不全的患者约为35000人，FDA将其指定为一种孤儿疾病。据估计，欧洲也存在类似数量的BAG3基因突变的DCM患者。这些患者通常比较年轻，比缺血性心脏病患者更早进入心力衰竭末期。目前，有部分BAG3基因突变的DCM患者正在接受心脏衰竭的标准治疗。尽管药物治疗和护理有所改善，但DCM患者的五年生存率仅为50％。为BAG3基因突变的DCM患者开发一种BAG3基因替代疗法，可以预防这种疾病在健康年轻人群中的发生。

注：原文有删减。

原标题：生物制药公司Renovacor完成1100万美元A轮融资，推动罕见心血管疾病的首次基因治疗