Horizon制药公司专注于开发和商业化创新药物，以满足罕见疾病和风湿性疾病领域的治疗需求。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份生物制品许可申请（BLA），申请批准teprotumumab用于活动性甲状腺眼病（TED）的治疗。该公司已请求对这份BLA进行优先审查。

之前，FDA已授予teprotumumab治疗活动性TED的突破性药物资格、孤儿药资格、快速通道资格。

teprotumumab BLA的提交，基于确认性III期临床研究OPTIC的积极数据。今年3月公布的顶线结果显示，研究达到了主要终点，与安慰剂组相比，teprotumumab治疗组患者眼球突出或鼓胀表现出显著改善：teprotumumab治疗组有82.9%的患者达到眼球突出或鼓胀减少2mm或更多的主要终点，而安慰剂组仅为9.5%，数据具有统计学显著差异（p＜0.001）。眼球突出（proptosis）是TED患者发病的主要原因。此外，该研究也达到了全部次要终点。安全性方面，teprotumumab的安全概况与该药治疗TED的II期研究中一致。详细数据将在今年晚些时候举行的医学会议上公布，并将在同行评议期刊上发表。

Horizon公司董事长、总裁兼首席执行官Timothy P.Walbert表示：“活动性TED对有效疗法存在着显著未满足医疗需求，这是一种导致疼痛和威胁视力的疾病，目前还没有FDA批准的治疗方案。此次BLA是朝着向该类患者提供首个经FDA批准疗法的目标迈出的重要一步。”

OPTIC研究的联合首席研究员、席德西奈医疗中心眼眶和甲状腺眼病项目主任Raymond Douglas表示，“OPTIC研究中，接受teprotumumab治疗的患者眼球突出发生了前所未有的减少，而这目前只有在活动性疾病结束后才能通过手术治疗。如果获得批准，teprotumumab将为临床医生提供第一种药物，在活动性TED期间除了治疗其他痛苦的症状之外，来减少眼球突出。”

teprotumumab是一种全人IgG1单抗，靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R），开发用于中度至重度甲状腺眼病（TED）的治疗，该病通常与格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）相关。

甲状腺眼病（TED）是一种进行性的、致衰性的自身免疫性疾病，活动性疾病窗口有限，在此期间无需手术干预即可治疗。虽然TED经常发生在甲状腺功能亢进或格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）患者身上，但它是一种独特的疾病，由自身抗原激活眼眶内细胞上IGF-1R介导的信号复合物引起。这会导致一连串的负面效应，造成长期的、不可逆转的损害。活动性TED持续长达3年，其特征是眼后炎症和组织扩张。随着TED的进展，它会造成严重的损害，包括眼睛突出（眼球突出）、斜视（眼球错位）、复视（两个视觉），并且在某些情况下会导致失明。

目前，患者必须经历活动性TED，直至疾病变得不活跃（这通常会留下永久性和视力受损的后果），然后才能进行复杂而昂贵的手术，但手术可能永远无法恢复视力或外观。TED患者经常经历长期的功能、心理和经济负担，包括不能工作和从事日常生活活动。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Horizon Therapeutics plc Submits Teprotumumab Biologics License Application (BLA) for the Treatment of Active Thyroid Eye Disease (TED)

原标题：首个甲状腺眼病创新疗法！Horizon公司IGF-1R靶向单抗teprotumumab在美国提交上市申请