▎药明康德/报道

今日，赛诺菲（Sanofi）宣布，FDA已接受该公司为抗CD38单克隆抗体isatuximab递交的生物制剂许可申请（BLA）。该疗法用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM），有望在2020年4月获得回复。 

多发性骨髓瘤（MM）是由于骨髓中的浆细胞癌变而导致的血液癌症。异常浆细胞在骨髓中聚集，在身体多处骨骼产生肿瘤。这些细胞不但不能行使正常功能，它们产生的抗体还会导致骨髓无法生成健康的血细胞。癌变的浆细胞会影响正常血细胞的生成，导致血细胞指数下降、骨骼损坏和肾脏损伤。尽管近年来MM的治疗取得了诸多进展，但是多数MM患者仍然面临着复发或者耐药的问题，威胁着患者的生命。

Isatuximab是一款靶向浆细胞表面CD38受体的单克隆抗体，可以触发多种不同的作用机制，促进细胞凋亡和调节免疫反应。这一申请是基于它在名为ICARIA-MM的3期临床试验中的表现。在这项开放标签，随机3期临床试验中，它与泊马度胺（pomalidomide）和地塞米松（dexamethasone）（pom-dex）联用治疗RRMM患者。

试验结果显示，isatuxima组合疗法显著改善无进展生存期（PFS）（HR=0.596, 95％ CI：0.44-0.81，p=0.001）。中位PFS（11.53个月，95％ CI：8.936-13.897）是pom-dex组合（6.47个月，95％ CI：4.468-8.279）的接近两倍。

值得注意的是，与pom-dex相比，isatuximab组合疗法显示出更高的总缓解率（60％比35％，p<0.0001）和更高非常好的部分缓解率（VGPR）（31.8％比8.5％，p<0.0001）。在另外的分析中，与pom-dex相比，isatuximab组合疗法在多个亚组的治疗益处一致，其中包括75岁以上的患者，肾功能不全的患者和来那度胺也难以治疗的患者。
 

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“与单独使用pom-dex相比，isatuximab与二者联合使用可使患者的死亡风险率降低40％，” 丹娜-法伯癌症研究所（Dana-Farber Cancer Institute）临床研究主任Paul Richardson博士说：“这一结果值得关注，因为这项试验包括了一个尤其难以治疗的复发/难治性患者群体，在我看来，这些人群高度反映了现实世界中的患者状况。”

我们预祝这款新药能够早日上市，为多发性骨髓瘤患者造福。

参考资料：
[1] Sanofi : FDA to review isatuximab as a potential treatment for relapsed/refractory multiple myeloma. Retrieved July 10th, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/07/10/1880595/0/en/Sanofi-FDA-to-review-isatuximab-as-a-potential-treatment-for-relapsed-refractory-multiple-myeloma.html
[2] Phase 3 trial of isatuximab combination therapy showed 40% reduction in the risk of disease progression or death for patients with relapsed/refractory multiple myeloma. Retrieved June 2th, 2019, from http://www.news.sanofi.us/press-releases?item=137220