资料来源：Evaluate Pharma

1. Vertex：VX-659 / VX-445 + Tezacaftor + Ivacaftor 三重组合

作用症状：囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）

来自福泰（Vertex）的新CF “三联体”治疗荣登榜首。Vertex公司在两种不同的三联组合方案中都实现对CF症状的良好治疗效果和耐受性。 据预测，这一制药将在未来5年内成为同类药品中的“常胜”冠军，据估计其未来市值可高达43亿美元。

2. AbbVie：Upadacitinib 

作用症状：类风湿关节炎 （ Rheumatoid Arthritis，RA）

这款药物是艾伯维（AbbVie） 公司针对成人RA的所制造的第二代JAK（酪氨酸激酶）口服抑制剂，因为其良好的优越性，在今年2月 FDA已开展对它的快速审查。据估计，一经上市，其未来市值将会达到25.1亿美元。

3. Daiichi Sankyo：DS-8201（Trastuzumab deruxtecan）

作用症状： HER2+转移性乳腺癌、胃癌

这是一款由Daiichi Sankyo和阿斯利康（AstraZeneca）所共同研制的旨在治疗乳腺癌表皮生长因子受体的抗体，在今年也成功以首款新型药物入围了十大实验药物清单。据估计2024年其市场销售额将达到18亿美元。目前该药正处于3期临床试验阶段，充满入驻晚期治疗的重磅药物之列的野心。

4. Global Blood Therapeutics：Voxelotor 

作用症状：镰状细胞病 （sickle cell disease, SCD）

这款药物是由GBT（Global Blood Therapeutics）所研制, 针对于SCD，患者每日只需口服一次。目前该药也正处于3期临床试验阶段，但其安全性数据十分完美， 因此可能会受到FDA的快速审批优待。据估计，其未来市值将达到17.1亿美金。 

5.Novartis: Zolgensma

作用症状：脊髓性肌肉萎缩症（pinal muscular atrophy，SMA）

这款药物是有诺华公司为髓性肌萎缩症患者所打造的首款基因疗法，也是美国FDA首次批准用于SMA的基因疗法。SMA是一种遗传性肌肉萎缩疾病，对2岁以前患者而言往往是致命的。而Zolgensma在目前的临床试验中，不仅能够挽救重症患者的生命，还能对症状较轻的患者提供治愈的可能。据估计，其未来市值将达到16.4亿美金。

参考资料：

[1] The top 10 blockbuster drugs in the late-stage pipeline — Evaluate adds 6 new therapies to heavy-hitter list

[2] 10 late-stage drug candidates with blockbuster potential