今日,Santhera Pharmaceuticals公司宣布向欧洲药品管理局(EMA)递交该公司开发的Puldysa(idebenone)的上市许可申请(MMA),用于治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)患者的呼吸功能障碍。
DMD是最常见的渐进性肌无力疾病之一,肌肉退化在儿童年幼时就开始,呼吸衰竭是导致DMD患者早夭的首要原因。DMD是由于编码抗肌萎缩蛋白的基因出现突变而造成的。抗肌萎缩蛋白的缺失导致肌肉细胞的钙离子平衡失调,氧化应激水平提高,能量产出下降,以及细胞损伤。随着患者年龄的增长,渐进性呼吸肌肉无力会导致气道分泌物清除困难,反复肺部感染,最终出现呼吸衰竭。目前没有获批疗法延缓DMD患者呼吸功能的恶化。
Idebenone是一种人工合成的短链苯醌(short-chain benzoquinone),它是NAD(P)H醌氧化还原酶(NQO1)的辅酶。Idebenone能够刺激线粒体电子传递,降低活性氧水平并且补充细胞能量水平。它已经获得欧盟和美国授予的孤儿药资格,并且获得美国FDA授予的快速通道资格。
▲Idebenone作用机制(图片来源:Santhera公司官网)
这一申请是基于idebenone在多项2期和3期临床试验中获得的试验结果,其中包括名为DELOS的随机双盲,含安慰剂对照的关键性3期临床试验。在这项试验中,64名未接受糖皮质激素治疗的DMD患者接受了idebenone或安慰剂的治疗。Idebenone在这项试验中达到了试验的主要终点,与安慰剂相比,在接受治疗52周之后,显著降低了患者呼气峰值流量(PEF)下降的速度,表明这一疗法能够延缓患者呼吸功能下降的进程。
“这项申请中包含的数据表明idebenone能够为DMD患者带来具有临床意义的益处和长期疗效。”Santhera公司首席医学官兼开发负责人Kristina Sjöblom Nygren博士说。Santhera公司同时计划在完成名为SIDEROS的3期临床试验后向美国FDA递交新药申请(NDA)。
我们预祝这款新药能够早日上市,为DMD患者造福。
参考资料:
[1] Santhera Submits Marketing Authorization Application to the European Medicines Agency for Puldysa® (Idebenone) in Duchenne Muscular Dystrophy. Retrieved May 27, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/05/27/1850103/0/en/Santhera-Submits-Marketing-Authorization-Application-to-the-European-Medicines-Agency-for-Puldysa-Idebenone-in-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html
[2] Santhera Pharmaceuticals. Retrieved May 27, 2019, from http://www.santhera.com/
原标题:速递 | 治疗DMD致死首要因素,新药递交欧盟上市申请
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