“孤儿病”又称罕见病，是一类发病率极低但病种繁多，症状严重的疾病。根据世界卫生组织(WHO)的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。

据悉，目前已有多达7000种疾病被定义为罕见病，其中只有大约400种罕见病有相应的治疗药物获批。在全球范围内，罕见病患者总数已达到3亿人。

笔者了解到，全球孤儿药市场在快速扩增，2008-2017年间，年平均增长率为7.1%;而相关报告指出，2018年全球孤儿药市场为1310亿美元。

预计在未来6年(2019-2024)里，该市场将以12.3%的年度复合增长率快速增长，增速是同时期非孤儿药市场增速(6%)的2倍，到2024年达到2420亿美元(约合人民币16297.49亿元)，其在处方药市场中的占比将首次突破20%，达到20.3%。

孤儿药市场规模占整个处方药市场的份额稳步提升，我国也在给予孤儿药市场更多的关注。2019年2月11日，国务院常务会议部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施，决定对罕见病药品给与增值税优惠。

从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。降税带来的利好，也会给相关公司的报表带来更加靓丽的表现。

另外，根据预测，2022年Celgene(新基生物制药)将取代Novartis(诺华)成为孤儿药销售额排名第一的企业，Bristol-Myers Squibb(百时美施宝贵)将居于次席。

具体来说，未来孤儿药市场中占据前10的药企有新基、百时美施贵宝、诺华、罗氏、强生、夏尔、艾伯维、默克、Alexion、辉瑞。有7个为跨国医药集团，前5家市场企业将占据孤儿药市场份额的30.6%，孤儿药行业集中度将进一步提高。

也有专家预计，2024年，新基的肿瘤学孤儿药销售额126亿美元，尽管2018-2024年销售额保持平稳，但市场份额将下降50%。新基、艾伯维、强生将占据市场30%份额。

葛兰素史克、Rexahn和BluePrint Medicines排名变化较大，所有这3家公司在2018年没有肿瘤学孤儿药产品，但在2024年将占据一定市场份额，这意味着，肿瘤学孤儿药市场在未来也将愈加的碎片化。

产品方面，Imbruvica和Revlimid将成为畅销的孤儿药产品，占据前10制药公司孤儿药销售额的60%。该市场的其他关键推动产品包括Vyndaqel、Hemlibra等药物。

valuatePharma根据净现值(NPV)对在研孤儿药(III期至已提交)进行了分析，在5大药物中，在研药物的合并NPV高达530亿美元，其中Vertex公司囊性纤维化三联疗法排在首位。在研孤儿药中，开发用于肿瘤学适应症的药物占主导地位。

此外，在1983-2018里，70%的孤儿药资格授予了肿瘤学，其中非霍奇金淋巴瘤(NHL)授予的孤儿药资格较多(270个)，其次是急性髓性白血病(220)和胰腺癌(189)。在2018年中，这3类疾病也是被授予了最多的孤儿药资格，突显了这些领域存在的显著未满足医疗需求。