随着肿瘤免疫疗法的兴起，嵌合型抗原受体基因修饰的T细胞（chimeric antigen receptor-modified T cells，CART）技术迅速发展，成为肿瘤免疫治疗的新手段之一。2012年迄今，CAR-T多次上演奇效，全球已有超过25个研究中心证实了其治疗白血病、淋巴瘤等疾病的有效性。2017年12月，中国首个CAR-T临床申请获得CFDA正式承办受理。一年多来，持续备受医患关注。那么，它究竟如何造福患者，国际上最新研究进展如何？ 

2019年3月9日至10日，嘉会国际医院肿瘤中心联合美国麻省总医院（Massachusetts General Hospital）癌症中心，在上海主办“肿瘤创新疗法前沿大会—淋巴瘤与骨髓瘤的研究、实践、指南”大会，公布CAR-T等肿瘤前沿疗法的最新研究进展。嘉会国际肿瘤中心主任陈健行教授、副主任周莉莉教授主持会议，美国麻省总医院癌症中心副主任Ephraim HOCHBERG教授、淋巴瘤中心临床主任Jeremy ABRAMSON教授、多发性骨髓瘤中心主任Noopur RAJE教授、舒缓治疗主任Mihir KAMDAR教授、上海交通大学医学院附属仁济医院血液科主任侯健教授、海军军医大学附属长海医院血液科王健民教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任李军民教授、血液科主任医师糜坚青教授、上海血液学会副主任委员梁爱斌教授等20余位国内外血液淋巴瘤、骨髓瘤专家发表演讲，300余位肿瘤科医师与会学习，近千肿瘤医学行业人士及患者家庭在线收看大会直播。

CAR-T疗法如何作用于癌症患者?

CAR-T是一种细胞免疫疗法，利用人体免疫细胞来清除癌细胞，作用流程是先从癌症患者身上分离出其自身的免疫T细胞，在体外用基因工程改造的方式给它带上一个‘子弹头’，然后将带有“子弹头”CAR-T细胞回输到病人体内，进入体内后CAR-T细胞将大量扩增，消灭癌细胞。

中美研究进展：不是所有患者获准适用，目前仅复发难治性患者尝试

据世界影响因子最高的医学期刊《NEJM》同行评议文章统计显示显示，中国学者在CAR-T领域研究项目数量高达一百多个，超过美国。而截止目前全球共计54项骨髓瘤领域CAR-T研究中，美国占26项，中国占24项。可见中美两国学者在CAR-T研究的世界舞台上已经起到重大引领作用。但与此同时，与会国际专家仍提醒公众：科技进步鼓舞人心，但CAR-T研究尚在早期，还需相当的数据和经验积累，建议患者选择的时候不要“一窝蜂”。

上海嘉会国际医院肿瘤中心主任陈健行指出：“患者首先需要学会区分‘批准’和‘研究’，就国际上而言，CAR-T目前被‘批准’的适应症只在淋巴瘤和白血病，其在其他病种上的突破性进展令人兴奋，但还都属于‘研究性’，按照循证医学的原则，患者应当在被核准的疾病类型上来探讨是否能够选择CAR-T疗法。”

美国麻省总医院多发性骨髓瘤中心主任Noopur RAJE教授透露：“在骨髓瘤领域的CAR-T临床研究中，全球有200例患者入组，麻省总医院参与其中近30例，这些病例均主要集中在复发难治性的患者。他们往往已经接受过既往7到8线的治疗，也就是说对现有免疫调节药物、单抗、蛋白霉体抑制剂这些全部治疗失败，我们才纳入CART临床实验当中。我们需要更多的数据积累，来研究CAR-T治疗中至关重要的副反应发生，对其加以全程管理和控制后，才能将治疗对于患者的风险降到最低，获益升至最高。这是从临床研究到治疗实践之间的距离。”



    图2:参与肿瘤创新疗法前沿大会讨论的中美专家