AML是一种疾病进展迅速的血液癌症，癌变细胞不断的增殖和积累，会导致正常细胞的生成受阻，患者需要持续接受输血。大约25-30%的AML患者在FLT3基因上携带突变，这些基因突变通常与侵袭性更强的肿瘤相关，患者癌症复发的风险更大。据美国国家癌症研究所（NCI）统计，在2018年大约有19520名新确诊的AML患者，大约10670名AML患者会因此去世。

Xospata是安斯泰来公司开发的的FLT3酪氨酸激酶抑制剂，它能够对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用。这两种常见的FLT3基因变异出现在大约三分之一的AML患者中。而且，Xospata还能够在AML细胞系中抑制AXL受体的活性。FDA曾授予该药物快速通道、孤儿药和优先审评资格。

Xospata的批准是基于该药物在一项包含138名患者的临床试验中的表现。在这些确认携带FLT3基因突变的AML患者中，21%接受治疗的患者达到完全缓解或者完全缓解加血液学部分恢复。在接受Xospata治疗前，106名患者需要接受输入血红细胞或者血小板，接受治疗后，这些患者中31%至少56天内不再需要输血。

“这一批准将为高危AML患者带来一款高度有效且耐受性良好的治疗选择。这些患者在今天之前除了化疗以外，没有有针对性的疗法。”该药物临床试验负责人，宾夕法尼亚大学血液学-肿瘤学教授Alexander Perl博士说。

我们祝贺这款新药顺利上市，为AML患者造福。2018年还剩下一个月，而美国FDA批准的新药数目已经突破了历史纪录，在接下来的一个月里，这一新纪录还可能被不断打破。

参考资料：

[1] FDA approves treatment for adult patients who have relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) with a certain genetic mutation. Retrieved November 28, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-treatment-for-adult-patients-who-have-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-aml-with-a-certain-genetic-mutation-300757132.html

[2] FDA stamps fast OK on Astellas’ pioneering FLT3 AML drug gilteritinib, expanding on a record year for new approvals. Retrieved November 28, 2018, from https://endpts.com/fda-stamps-fast-ok-on-astellas-pioneering-flt3-aml-drug-gilteritinib-expanding-on-a-record-year-for-new-approvals/