之前，FDA已授予该适应症2个突破性药物资格，并授予了优先审查资格。此次批准基于肿瘤缓解率数据并通过FDA的加速审批程序批准，进一步的完全批准，将取决于确证性研究中临床受益的验证和描述。AML是成人群体中最常见的侵袭性白血病类型，在所有类型的白血病种存活率最低。

 

此次加速批准，是基于2项临床研究（M14-358，M14-387）的数据。这些研究在新诊断的AML患者中开展，包括那些没有资格接受强化诱导化疗的患者。在M14-358研究中，Venclexta+AZA方案组完全缓解率（CR）为37%（n=25/67）、血细胞计数部分恢复的完全解率率（CRh）为24%（n=16/67），Venclexta+DAC方案组CR为54%（n=7/13）、CRh为8%（n=1/13）。在M14-387研究中，Venclexta+LD-AC方案组的CR为21%（n=13/61）、CRh为21%（n=13/61）。

 

研究中，这些方案最常见的严重副作用（发生于至少5%的患者中）包括：低白细胞计数伴发热、肺炎、血液中出现细菌、皮肤下组织炎症、器械相关感染、腹泻、疲劳、出血、局部感染、多发性感染、器官功能障碍综合征和呼吸衰竭。

 

venetoclax是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。

 

在美国监管方面，venetoclax共获得了4次突破性药物资格和3次优先审查资格。2016年4月，venetoclax首次获FDA加速批准，作为一种单药疗法用存在17p删除突变且既往已接受至少一种疗法的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。2018年6月，FDA批准venetoclax联合Rituxan（美罗华）用于治疗存在或不存在17p删除突变且既往已接受至少一种疗法治疗的CLL或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者；同时，FDA还将venetoclax之前的加速批准转为完全批准，并更新了venetoclax单药疗法的适应症，用于存在或不存在17p删除且既往已接受至少一种疗法治疗的CLL和SLL患者。

 

venetoclax由艾伯维与罗氏合作开发，双方共同负责该药在美国市场的商业化（品牌名：Venclexta），艾伯维负责美国以外市场的商业化（品牌名：Venclyxto）。目前，双方正在开展一个大型临床项目，调查venetoclax单药及组合疗法治疗多种类型血癌，包括CLL、AML、霍奇金淋巴瘤（NHL）、弥漫性大B细胞淋巴癌（DLBCL）和多发性骨髓瘤（MM）等。（生物谷Bioon.com）

 

原文出处：Roche announces FDA grants Venclexta accelerated approval for people with newly-diagnosed acute myeloid leukaemia or those who are ineligible for intensive induction chemotherapy