吉利德公司目前正在寻求一种治疗乙型肝炎的新途径，通过与Precision BioSciences公司开展合作，将利用该公司的基因组编辑平台共同开发消除体内病毒感染的基因疗法。

吉利德将全力资助这项工作并开展临床试验，而Precision BioSciences公司则负责早期的开发、配方及临床前工作。为此，Precision BioSciences公司将获得总计高达4.45亿美元的里程碑付款，以及商业化后的分层特权使用税。

目前乙型肝炎病毒（HBV）通常的治疗药物包括阿德福韦酯、替诺福韦等，虽能抑制病毒复制，但并不能完全消除病毒，一旦停止服用，被感染的共价闭合环状DNA(cccDNA)就会使乙肝病毒复制重新开始。

Precision BioSciences公司的ARCUS编辑平台是由一种叫做归巢内切核酸酶的天然酶衍生而来，根据Precision BioSciences公司的介绍，这种酶可以精确地识别DNA长序列（12-40个碱基对），并可插入或删除DNA。该公司的全合成版可以用来定位和干扰特定序列，并将脱靶效应降至最低。

吉利德在一项声明中表示，利用ARCUS核酸酶进行的初步体外研究已显示出对人肝细胞中cccDNA和整合HBV DNA的显着活性。

Precision BioSciences公司首席科学官Derek Jantz说道:“吉利德针对乙型肝炎的治疗方法是全面而令人兴奋的。这是我们技术的一个很好的应用，在过去的一年里，我们在相关模型的体内编辑治疗方面取得了显着的进展。”

本月早些时候，Precision BioSciences公司扩大了与宾夕法尼亚大学在体内基因编辑方面的合作。这个为期三年的项目涵盖了三个基因敲除项目和三个敲入或基因修复项目，包括在进行临床试验前对非人类灵长类动物模型的研究。

今年夏天，Precision BioSciences公司筹集了1.1亿美元，将其现成的CAR-T癌症治疗项目投入人体临床试验，吉利德参与了B轮融资。Precision BioSciences公司的计划是使用ARCUS来创建一种使用健康供者而非癌症患者T细胞的CAR-T疗法。该公司之前的投资者包括venBio以及安进和百特的风投部门。

原文检索

《Gilead taps gene editors at Precision BioSciences for hepatitis B cure development》