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NEJM发文分析美国CAR-T疗法的覆盖率问题
发布时间: 2018-09-03     来源: 医麦客

如果CMS得出这个结论,则不必简单地对覆盖率说“Yes”。例如,它可以限制哪些提供者和医院有资格管理CAR-T,就像对于某些器官移植一样,或者它可以使用《基于证据开发的医保覆盖指南》(CED),这可以包括要求在注册中心收集更多的数据或者限制对参与临床试验的患者的覆盖范围。在任何一种情况下,CED的目的都是支持与“合理且必要”问题相关的证据。

一前一后地,CMS的医疗保险和医疗救助创新中心可以设计CAR-T治疗的支付方式,促进基于价格的竞争,这是对现有系统的改进,其中包括Part B药物报销中的此类治疗,当治疗费用更高时,并为医生和医院提供服务更大的利润。
 
为确定这一系列选项,CMS必须确定对于各种CAR-T疗法的两点是否有足够的信心:它们的净效益是否相似以及辅助服务是否具有相似的成本。参考两种已批上市的CAR-T产品的重叠适应症(复发/难治性B细胞淋巴瘤),以上表格概述了基于这些问题的答案,CAR-T疗法覆盖的替代方法。
 
如果CMS充分确认了净效益相似,则可能促进价格竞争,但如何做到这一点将取决于与使用治疗相关的辅助医疗费用。得出辅助成本可能相似的结论,这将使该机构专注于CAR-T疗法之间的价格竞争;如果对这个问题缺乏信心,那么CMS可以以兼顾CAR-T疗法成本和辅助成本的方式促进价格竞争。
 
但CMS也可能缺乏信心,认为各种疗法都有类似的净效益,在这种情况下,它可能会限制临床试验患者的覆盖率。一项涉及3450名患者,比较CAR-T疗法的随机试验,如果应答率达到了50%,那么将有权确认相似的益处(±5% margin)。
 
预计每年约有7500名患者会出现相关症状,其中大多数人将符合医疗条件。在这样的一项研究中,检查生活质量、给患者带来的经济负担以及患者各亚组的疗效差异是有意义的,如果CMS不能得出不同治疗费用相似的结论,也应该收集辅助费用的数据。
 
CMS可以通过征求竞争制造商的出价来单独推动CAR-T治疗的价格竞争。该机构直接参与了对耐用医疗设备的竞争性招标,并根据《竞争性采购计划》(CAP)聘请了一个私人承包商为Part B药物进行招标。
 
最近,总统唐纳德特朗普在“降低药品价格的计划”中还强调了CAP。或者CMS可以将类似CAR-T疗法的账单合并为单一代码,这将导致制造商之间的价格竞争,因为医生和医院的报销是基于包含在账单代码中的所有药物的销售加权平均值。因此,在给定时间内价格最低的CAR-T疗法将为处方者提供更大的利润,而制造商们则会相互竞争。
 
最近,美国联邦医疗保险支付咨询委员会(MEDPAC)强调了一项战略,即部署统一的账单编码以推动价格竞争。
 
辅助费用可以按患病率(捆绑)一次性付款纳入,这迫使医生或医院承担使用该疗法的总费用的财务责任,包括其并发症的管理。如果护理总费用低于一次总支付金额,则提供治疗的一方获得的利润会增加,从而激励选择与较低总费用相关的治疗。反过来,这些选择促使制造商降低价格。利润分享与患病率支付类似,但是在事后实施,并且当成本低于基准时,通常只会返还一部分节省下来的资金。然而,当发生相反的情况时,提供者只承担一小部分或有时不承担任何损失。
 
目前,CAR-T已经在许多癌症的治疗方面开辟了新的领域,在之前几乎没有治疗选择的患者中显示出了显着的有效性,但是这种新疗法的治疗费用是之前批准的任何癌症治疗费用的数倍。
 
基于小规模,不受控的研究,该疗法的快速批准上市也反应了其前景无限。但并不是灵丹妙药。因此,当CMS考虑到CAR-T治疗的覆盖率时,应该提醒一下医疗保险患者的风险。如果医疗保险选择覆盖这种疗法,它应该仔细考虑如何做到这一点。
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