本文中，小编整理了多篇研究成果，共同解读科学家们如何利用实验性/试验性疗法来治疗多种人类疾病，分享给大家！

【1】Sci Rep： 实验性药物可用于治疗脱发

doi：10.1038/s41598-018-28663-9

最近，来自约翰霍普金斯大学的研究者们成功地利用一类实验性药物治愈因高脂饮食导致的皮肤过敏以及脱发症状。

研究者们称该化合物能够抑制糖鞘脂的产生，而后者则是皮肤以及细胞膜的组成成分。目前研究表明小鼠在接受了高脂饮食之后更加容易出现毛发白化，掉毛以及皮炎等症状，而通过饲喂药物则能够缓解上述症状。

对于这一结果，研究者们称这并不意味着同样适用于人类，目前也没有证据表明该化合物在人体水平的安全性。但这一发现确实能够为治疗脱发以及皮炎等症状体提供新的思路。

【2】J Neurosci：实验性疗法有助于中风患者的康复

doi：10.1523/JNEUROSCI.0770-17.2017

最近，来自阿尔伯塔大学的研究者们开创的一种靶向脊椎的实验性疗法或许能够促进中风患者的康复。

在这项研究中，科学家们首先构建了大鼠的中风模型，之后向大鼠脊椎注射了一种叫做ChABC的药物。结果显示，这些接受药物处理的大鼠大脑与脊柱神经元之间的连接变得更强，从而病情得到了更明显的康复。

中风是目前导致成年人丧失生活能力的最常见的疾病，加拿大境内有超过400000人遭受了中风的困扰。在发病后的几周内，患者大大脑活性会逐渐恢复，但最终很难达到正常人的水平。 

【3】Aging Cell：科学家鉴别出抗老化实验性药物的分子靶点 有望进入阿尔兹海默病人体临床试验

doi：10.1111/acel.12715

一种名为J147的实验性药物或许是现代的长生不老药，研究表明其能有效治疗阿尔兹海默病，逆转小鼠机体老化，已经科学家们也已经准备好利用该药物进行人体临床试验了；近日，一项刊登在国际杂志Aging Cell上的研究报告中，来自索尔克研究所的研究人员通过研究揭开了J147发挥作用的分子机制，他们发现，J147能够同线粒体中的一种蛋白结合，从而促进老化细胞、小鼠以及果蝇看起来更加年轻。

研究者Dave Schubert教授表示，这项研究中我们发现了实验性药物J147和机体老化、阿尔兹海默病发生之间的关联；寻找J147的靶点或许对于推动机体老化的临床治疗至关重要。早在2011年我们就开发了药物J147，该药物是咖喱香料姜黄中一种分子的修饰版本，从开发J147开始研究人员就发现其能有效逆转个体的记忆缺陷，并且潜在促进新的脑细胞产生，同时还能减缓或逆转小鼠机体的阿尔兹海默病表现，然而研究人员一直并不清楚J147在分子水平下是如何发挥作用的。

【4】一种实验药物成功抑制肺癌细胞存活

近期，得克萨斯大学MD Anderson癌症中心的癌症科学应用研究所( IACS)与临床合作试验中心( CCCT)联合研制的一种实验药物成功阻止了肺癌细胞在重要代谢过程中的生长和存活，并已从概念学术研究进入到了临床试验阶段。

研究者近日已在《自然医学》杂志上发表了他们的两篇论文成果，一篇是关于临床前的研究，另一篇是描述该实验药物通过表观遗传修复来治疗肺癌的潜能。

IACS药物化学副主任Emilia Di Francesco博士在一份新闻稿中说：“通过这18个月的合作研究，我们发现了IACS-10759并迅速将其列为临床开发分子。我们相信IACS—10759将为癌症患者提供一种具有前景的新疗法。”CCCT转译生物学负责人Joseph Marszalek博士也表示，研究团队已完成全面的转译工作，并发现了高度依赖氧化磷酸化的多种癌症。

据报道，癌细胞的进化依赖于两个关键的代谢过程：糖酵解和氧化磷酸化。通过这两个过程，癌细胞才得以生长和存活。 

【5】新型测试药物或有望激活机体免疫系统 高效抵御癌症

新闻阅读：Investigation tests drug to activate immune system， help fight cancer

科学家们利用抗体药物复合体治疗癌症已经有一段时间了，但这也暴露出了一些问题，目前研究人员无法模拟出机体内部癌细胞的形状，有时候甚至会产生不正确的研究结论，来自国际空间站的特殊微重力环境或许就能够帮助科学家们从新型的3D角度来进行研究。

研究者在微重力的环境中调查Azonafide抗体药物复合体（ADCs）的功效和代谢状况，目的就是去刺激癌细胞内免疫性细胞的死亡，这或许就能够消灭癌症并且抑制未来疾病复发，当然相关研究或许也为会研究人员提供一种新型的药物和抗体组合，从而增加疗法的效率，并且降低化疗相关副作用。

研究者Luis Zea说道，在宇宙空间中，我们可以生长出越来越大的球形肿瘤结构，因此我们就有了一种很好的模型来研究其在人类机体中的作用，当然产生假阴性或假阳性结果的机会就会相应降低。阐明药物组合如何在微重力环境中发挥作用对于研究人员后期开发出治疗诸如癌症等疾病的新型疗法非常关键。

【6】实验性肥胖药物能够预防肾结石

新闻阅读：Researchers discover experimental obesity drug prevents development of kidney stones

在最近于哥本哈根召开的欧洲泌尿学会议上，科学家们报告了一种调节脂肪的药物能够有效预防小鼠肾结石的形成。这一工作为设计预防肾结石的药物人提供了新的可能。

尿结石是十分痛苦的疾病，而这种疾病在发达国家十分常见。根据欧洲泌尿学会的报告，欧洲范围内有5000万到6000万人受到了尿结石的困扰，其中包括英国，法国以及意大利。美国境内患者的数量也达到了相当的水平。尿结石的发病率在过去20年来上升了两倍，而医生们认为发病率的上升则是由于肥胖发生率的提高以及生活习惯的改变导致的。

如今，来自日本的科学家们发现一种实验性的药物能够显著降低小鼠肾结石的数量。首先，作者给20只小鼠进行12天的β3-激活剂"CL316243"药物处理，另外20只小鼠则作为对照。之后，上述小鼠均注射了能够诱导肾结石产生的乙醛酸。之后，作者在不同的时间点检查了小鼠肾结石的形成情况。结果显示，接受药物治疗的小鼠肾结石的形成比例相比对照组要低17%。 

【7】一种实验性药物恢复了小鼠脑损伤后的记忆

在美国，每年约有 200 万人因意外事故、猛烈撞击、高空坠落和暴力袭击罹患“外伤性脑损伤”(Traumatic Brain Injury)，平均每 21 秒就有一位新的患者等待接受治疗。如今，随着一种实验性药物的发明，大脑受损后引发的失忆或将不再成为不治之症。

尽管科学家们近期在失忆研究上取得突破，但外伤性脑损伤的治疗仍止步不前，数十种潜在的治疗方案都无法通过临床试验。最新的一次药物测试中，研究者发现一种名为 ISRIB 的药物能完全恢复小鼠的学习和记忆能力——甚至是大脑受损后的一个月才进行治疗。这项研究成功推翻了大多数脑外伤研究的结论：为了恢复大脑的正常功能，治疗应在脑损伤后立即开始。

【8】PNAS：新型实验性药物有望彻底治疗骨肉瘤

doi：10.1073/pnas.1704173114

骨肉瘤是一种最为常见的骨癌，而开发治疗骨肉瘤的方法往往极具挑战，近日，一项刊登在国际杂志PNAS上的研究报告中，来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员通过研究发现了一种名为靶向骨质转移模拟肽（BMTP-11）的药物或许能够有效治疗骨肉瘤。

在临床前研究中，研究者观察了单独使用BMTP-11以及联合吉西他滨在治疗骨肉瘤上的效果；尽管骨肉瘤是一种相对罕见的癌症，但其也是引发10-20岁儿童及青少年死亡的主要原因之一，在过去25年里，患者的5年生存率并未发生任何改善，而且骨肉瘤患者的疗法选择非常少；此外，当前可用疗法在治疗骨肉瘤患者时往往会产生一些明显的副作用，有些甚至会引发其它严重的健康问题，并对患者主要器官造成损伤。 

【9】Nature：实验性疫苗与免疫刺激剂组合使用有望治疗HIV

doi：10.1038/nature20583

在一项新的研究中，来自美国贝斯以色列女执事医疗中心、沃尔特里德陆军研究院、Janssen疫苗与预防公司（Janssen Vaccines & Prevention B.V.）和吉利德科学公司的研究人员证实将一种实验性疫苗与一种先天性免疫刺激剂结合在一起可能有助导致HIV感染者体内的病毒缓解。在动物临床试验中，这种组合降低外周血和淋巴结中的HIV病毒DNA水平，提高病毒抑制和延缓抗逆转录病毒疗法（ART）停用后的病毒反弹。

论文通信作者、贝斯以色列女执事医疗中心病毒学与疫苗研究中心主任Dan Barouch博士说，“我们的研究的目标是鉴定出HIV感染的一种功能性治疗方法，不是根除这种病毒，而是在不需ART的情形下，控制它。当前的ART药物尽管能够拯救生命，但是并不会治愈HIV感染。它们只是抑制它。我们正试着开发策略以便在不需ART治疗的情形下，实现长期病毒抑制。”

通常而言，疫苗通过触发免疫反应来“教导”身体自我清除病毒入侵者。然而，HIV攻击免疫系统细胞。这种病毒杀死绝大多数被感染的免疫细胞，但是在其他的免疫细胞中保持休眠状态。这种休眠的被感染的细胞库是HIV感染当前不能够治愈的主要原因。科学家们认为在ART治疗期间，HIV在这种细胞库中保持休眠状态。Barouch和同事们正在努力开发策略将这种病毒从休眠状态中拉出来以便实现将它们从身体中根除的目标。

【10】Nature：重大发现！实验性药物GGTI-2418抑制肿瘤生长

doi：10.1038/nature22965

美国莫非特癌症研究中心药物研发部主任Sa？d M. Sebti博士及其团队和美国纽约大学朗格尼医学中心生物化学与分子药理学系主任Michele Pagano博士及其团队领导的一项新的研究发现药物香叶基香叶基转移酶（geranylgeranyltransferase）抑制剂GGTI-2418抑制Pagano团队发现的一种新的存在缺陷的PTEN癌症通路。

众所周知，完全功能性的PTEN通过抵抗PI3K/Akt肿瘤存活通路来抑制肿瘤生长。Pagano团队发现一种新的机制：PTEN通过阻止香叶基香叶基化的蛋白FBXL2结合和降解IP3R3来阻止细胞发生癌变。IP3R3是一种重要的抗癌“检测器”，能够识别过度增殖的细胞（这些细胞消耗异常高水平的能量），并且作为一种抗癌安全机制靶向它们以便让它们自我摧毁。PTEN结合到IP3R3上，保护它的癌症检测功能。然而，PTEN在很多癌症中是存在缺陷的，也因此FBXL2不受其监管；太多的IP3R3遭受降解，而且快速增值的细胞更不能够发生自我摧毁。（生物谷Bioon.com）