11月7日上午，在华盛顿特区举行的一个会议上，来自学术界、美国食品药物管理局（FDA）、美国国家癌症研究所（National Cancer Institute，简称NCI）、一个患者倡导组织和几家制药公司的研究人员讨论了一种新的肺癌临床试验，可以从根本上改变癌症药物的研究和审批方式，加快基因突变靶向药物推向市场和用于患者的速度。
这个名为“主试验方案”（The Master Protocol）的研究旨在解决基因组时代癌症研究的一个基本问题。基因突变引发癌症的现象极其罕见，在癌症患者中的发生概率可能仅为三十分之一甚至百分之一。这使研究基因突变靶向药物变得异常困难。有时只用一种药物来治疗基因突变引发的癌症可能不够，这意味着能够结合多种药物来治疗癌症的病例甚至更加罕见。
这将使本已非常昂贵的临床试验过程变得更加高不可攀。以前，研究人员的习惯做法是先对14位患者进行基因测试，然后找出一位患者作为一个临床试验的对象。但现在，他们必须对十倍于那个数字的患者进行基因测试。更糟的是，剩下的那139位患者会经受其他的诊断测试，以便将他们作为其他药物研究的对象。这意味着一位患者可能会经受数百次医学测试。研究每种药物都采取一次基因测试对应一个临床试验的做法，这不太现实。更为不妙是，很多大型癌症中心已经在使用新的DNA检测技术来对癌症基因进行检测，试图为患者找到靶向药物，但缺乏有条理的系统来追踪能够说明那些试验药物是否有效的数据。
FDA药物评估与研究中心（Center for Drug Evaluation and Research）的血液学和肿瘤学产品办公室主任理查德•帕多（Richard Pazdur）指出，这种做法“难以为继”。他说：“尤其是有了个性化医疗，我们接收的患者将变得更少，临床试验将更加难以获得研究对象，即使研究人员走遍全球也是如此。”
“主试验方案”提供了解决之道，也就是为很多药物的研究制定一个总揽全局的计划（科学家称之为“试验方案”）。按照这个计划，研究人员不再为每种药物都使用一种基因检测，而是使用高通量DNA测序技术来扫描引发肿瘤的16种不同的基因突变，这些基因突变或许可以用多达20多种不同的药物进行治疗。然后，患者将被分到各个新药的单独研究中去。那些在DNA测序中未发现潜在治疗药物的患者将接受一种新型的免疫系统药物，名为PD-1或PDL1抑制剂。
“它改变了一种药物一次检测的做法，”耶鲁大学癌症中心内科肿瘤学主任、该实验首席研究员罗伊•赫布斯特（Roy Herbst）说，“它是未来趋势，实际上也是目前所需，它是必经之路。”
这项研究并不是着眼于所有癌症，而是专注于鳞状细胞肺癌，事实证明这种疾病特别难以治疗。安进（Amgen）、阿斯利康（AstraZeneca）和阿斯利康旗下的MedImmune公司已经签署协议为这项研究提供药物。如果成效显著，默克（Merck）、辉瑞（Pfizer）和百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）等其他公司也将跟进。以前曾有其他研究试图同时对多种药物进行检测，但这项研究将是其中第一个以获得FDA有效批准为目标的研究。
FDA、NCI和制药公司之所以在这项研究上展开合作，部分是因为患者倡导组织“癌症研究之友”（Friends of Cancer Research）及其富有魅力的领导者艾伦•西格尔（Ellen Sigal）的大力促成。西格尔在其组织与布鲁金斯学会（Brookings Institution）在华盛顿特区举行的一个会议上听到了有关上述想法的讨论，于是力促此事。她曾亲自打电话给赫布斯特以争取他的参与。
“这对患者来说很重要，”西格尔说，“他们将得到最先进的治疗方法和更好的疗效。总而言之，一次性检测无法为患者带来这些东西。”帕多说，“要是没有她，这件事无法进行下去。”
这项试验对基础医学公司（Foundation Medicine）来说也是个好消息。这家专注于癌症基因的初创公司得到了谷歌风投（Google Ventures）和比尔•盖茨（Bill Gates）的支持，最近在IPO中募得率1.06亿美元。基础医学公司在竞标中胜出，为这项研究提供DNA测序服务。这相当于是对其服务的一种认可。该公司已经在向肿瘤学家和患者推销其测序服务，在最近季度里服务了2,577位患者。这项研究的成果似乎也有可能帮助基础医学公司说服保险商和美国医保机构为该公司标价5,800美元的测序服务买单。目前，基础医学公司正与医保机构磋商，打算在年底前成为医保定点单位。
“以前医生难以根据基因信息制定治疗方案，但现在我们提供给医生的基因信息更有用处。”现任基础医学公司首席医疗官的顶级肿瘤学家文森特•米勒（Vincent Miller）说，“这不是停留在理论上。”
