Puma生物技术公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，建议批准Nerlynx（neratinib，来那替尼）延长辅助治疗早期HER2阳性、激素受体阳性乳腺癌的上市许可申请（MAA）。
今年2月，CHMP曾发布意见，拒绝批准Nerlynx该适应症，理由是担心与该药相关的严重腹泻，以及该药在延长辅助治疗早期HER2阳性乳腺癌中观察到的后期数据的相关性。之后，Puma提出上诉，要求重新进行审查，CHMP经过仔细复审后最终转变态度，给予了支持批准的积极建议。
欧盟委员会通常都会采纳CHMP的建议，因此，此次复审结果对Puma而言是一个大好消息，将使该公司在欧洲的前景获得极大的改观。受次有利消息影响，Puma公司股价在早盘交易中暴涨了24%。
事实上，这并非Puma第一次成功捍卫Nerlynx，该药在美国进入监管审查时，就遭到了一大批卖空者的唱衰，但最终却获得了
FDA批准，该机构专家在很大程度上还是对Nerlynx安全性给予了通过，更愿意为患者和医生提供另一种药物考虑。
具体而言，
FDA在2017年7月已批准Nerlynx用于HER2阳性早期乳腺癌成人患者的延长辅助治疗。值得一提的是，Nerlynx是首个获批用于这一类型乳腺癌的延长辅助疗法，该药是一种每日口服一次的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适用于既往已接受罗氏靶向抗癌药赫赛汀（Herceptin，通用名：trastuzumab，曲妥珠单抗）辅助治疗的HER2阳性早期乳腺癌患者的延长辅助治疗。
Nerlynx的获批，是基于一项III期临床研究ExteNET的数据。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，入组了2840例在近2年内完成赫赛汀辅助治疗的HER2阳性早期乳腺癌女性患者。研究中，患者随机分配至接受Nerlynx（n=1420）或安慰剂（n=1420）进行为期一年的治疗。
随访2年后的数据显示，Nerlynx治疗组无浸润性疾病生存率（iDFS）为94.2%，安慰剂组为91.9%（HR=0.66,95%CI:0.49-0.90，p=0.008）；与安慰剂组相比，Nerlynx治疗组浸润性疾病复发或死亡风险显著降低34%。安全性方面，最常见的不良反应（＞5%）为腹泻、恶心、腹痛、乏力、呕吐、皮疹、口腔炎、食欲减退、肌肉痉挛、消化不良、AST或ALT升高、指甲疾病、皮肤干燥、腹胀、体重减轻和尿路感染。导致停药的最常见
不良反应为腹泻，Nerlynx治疗组发生率为16.8%。肝损伤或肝转氨酶升高导致的停药率，Nerlynx治疗组为1.7%。
目前，在临床上，肿瘤的有效治疗手段一直以手术切除为主，除手术之外的治疗均称为辅助治疗，其目的是消灭残存的微小转移病灶，减少
肿瘤复发和转移的机会，提高治愈率。
据估计，大约20-25%的乳腺癌
肿瘤过表达HER2蛋白。与其他类型乳腺癌相比，HER2阳性乳腺癌往往更具侵袭性，增加了疾病进展和死亡的风险。尽管有研究表明，赫赛汀能够降低早期HER2阳性乳腺癌手术后复发的风险，但仍有高达25%的患者病情会复发。Nerlynx的获批上市，将提供一种新的有效治疗方案，解决该领域存在的显著未满足的医疗需求。
用药方面，Nerlynx的推荐剂量为240mg（6片40mg），每日口服一次，与食物同服，持续治疗一年。需要注意的是，在Nerlynx首次给药时应启动抗腹泻预防性治疗，并在前2个治疗周期（56天）内继续进行，之后若需要可继续给予抗腹泻预防性治疗，以预防药源性腹泻。
Nerlynx（neratinib）是一种口服、不可逆、泛ErbB受体酪氨酸激酶抑制剂，能有效抑制ErbB1和ErbB2，其作用机制与罗氏赫赛汀（曲妥珠单抗）及乳腺癌新药Perjeta（帕妥珠单抗）不同，后2者为单克隆抗体药物，靶向于HER2阳性癌细胞表面的HER2受体。（生物谷Bioon.com）
