在2018上半年中,有一些新药项目被迫终止。终止的原因有很多,常见的有成本效益、临床失败等。不过,有专家表示,终止新药项目其实在药企研发过程中是较为常见的事情,尤其是在生物制药行业。
笔者了解到,今年上半年,就有一些瞩目的新药被搁置事件。罗氏宣布终止olesoxime治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的开发项目;Prothena公司宣布终止先导药物NEOD001的临床项目;强生宣布终止BAB抑制剂atabacestat治疗阿尔茨海默氏症(AD)的临床开发计划;默沙东宣布终止BACE1抑制剂verubecestat(MK-8931)治疗AD的III期临床研究APECS等。
业内分析,在上述被终止的新药项目中,阿尔兹海默氏病的新药研发较为艰难。强生方面也对终止该病症的临床开发计划作出解释:由于药物存在安全问题,决定关闭该项研发程序,但药物功效不存在任何问题。
实际上,阿尔茨海默氏症(AD)一直是新药研发的重灾区,该领域研发失败率高达99.6%。除了强生,还有礼来、阿斯利康、辉瑞、罗氏在内的制药巨头投资达数十亿美元之巨的多个单抗药物均在III期临床惨遭失败,为该领域的投资前景蒙上了厚厚的阴云。
笔者获悉,阿尔茨海默氏症(AD)是一种隐匿起病的中枢神经系统退行性疾病,临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征,病因迄今未明。
而该病的早期表现就像小偷悄悄“偷”走人的记忆和思考的能力,直至慢慢变得不认识一起共同生活的亲人。等到发病后期,病人会逐渐丧失判断、定位、言语、吞咽、行走等基本生活能力,生活不能自理,直至完全依赖他人。
根据相关预计显示,到2050年,阿尔茨海默氏症(AD)患者人数将超过1亿3千万。在我国,阿尔茨海默(AD)患者已经接近1000万例,约占全世界的1/4,并且每年还会新增患者30万,是增速最快的国家之一。
截至目前,美国FDA和欧盟EMA只批准了5种AD药物,所有这些药物都只是对症治疗,没有一种能够阻止或者延缓AD病情的进展。“这绝对不是缺乏科学尝试。”相关人士表示。事实上,从2002-2012年,已开展了超过400个临床试验,但只有一种药物获得批准,即美金刚(memantine)。而从2012年至今,该领域的药物研发还是没有多大改变。
那么,对于医药人,下一步到底该怎么做?笔者了解到,目前出现了一些阿尔茨海默氏症(AD)替代疗法,但仍然处于相当早期的研究阶段,并且很难确定哪些是最有潜力的。专业人士表示:“在大量推进临床阶段之前,有一件事是我们仍需要显著提高的,就是对AD及其病因的科学认识。”
对于药企而言,阿尔茨海默氏症(AD)领域失败风险极高,但尚无证据表明生物医药行业将要放弃。业内也分析,该领域的诸多失败与挫折确实让人们失望,包括开展研究的科学家。但这些不成功的尝试却是至关重要的垫脚石,帮助推动对极其复杂的神经系统疾病的认识,同时提供新的线索并调整研究方向,药企在当中发挥的作用不容忽视。未来,有能力的药企应该继续在这个领域探索,不断前行。
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