近日，诺华在第23届欧洲血液学协会年会（EHA）上公布了Kymriah（tisagenlecleucel）治疗成人复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的关键II期JULIET研究的14个月随访数据。

在这项名为JULIET的研究中，共招募了93名DLBCL成人患者，数据显示，这93名患者的总体有效率（ORR）为52％（95％ [CI]，41％ - 62％），其中40%为完全缓解（CR），12%为部分缓解（PR），同时，在接受治疗后的第3个月实现完全缓解的所有患者中，能够将CR状态维持到第12个月的患者比例为80%，而中位的应答持续期数据尚未成熟。

在JULIET研究中，患者首次对Kymriah产生应答后（n=48）的12个月无复发概率在65%，产生部分缓解的患者中有54%（13/24）成功转化为完全缓解。

在生存期方面，在所有接受细胞输注的患者（n = 111）（95％CI，6.6-NE）中，12个月时的OS率为49％，中位OS为11.7个月。从输注到数据截止的中位时间为14个月，最长输注23个月。在数据截止时，Kymriah治疗后没有一个患者接受了干细胞移植。

安全性方面，在输注Kymriah之后8周内，发生3/4级细胞因子风暴（CRS）的患者比例为22%（3级14%，4级8%），15%的患者（包括发生2级CRS患者中的3%和发生3级CRS患者中的50%）接受了tocilizumab来对抗CRS，研究中未见报道发生脑水肿相关的死亡。

今年5月2日，美国FDA宣布批准了诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019）用于治疗复发或难治性（r/r）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者（先前接受过两次或以上的系统治疗），这已是FDA批准Kymriah的第二个适应症，2017年8月，Kymriah被批准上市，首个适应症是用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治或出现两次及以上复发的25岁以下患者，这也是人类历史上批准的首款CAR-T疗法。