美国 FDA 近日批准 Fulphila（pegfilgrastim-jmdb）用于接受骨髓抑制性化疗的非骨髓癌症患者，以降低发热性中性粒细胞减少症（febrile neutropenia，FN）的发生率，这些患者具有临床显著的 FN 发生风险。FN 是通常伴有其他感染迹象的发热，并且患者的白细胞数量异常低。Fulphila 是 Neulasta（pegfilgrastim，培非格司亭）的第一种生物类似药（Biosimilar），由 Mylan 和 Biocon 公司共同开发。2017 年末，Mylan 的 Ogivri 获得 FDA 批准，成为首款曲妥珠单抗（Herceptin）的生物类似药。

FN 是癌症治疗中最常见和最严重的并发症之一，可削弱治疗的有效性。它导致 20%-30% 的癌症患者出现需要住院治疗的并发症，并会导致大约 10% 的患者死亡。因此，降低化疗患者发生 FN 的几率，将给患者带来实际好处。

化疗会导致中性粒细胞减少。Neulasta 早在 2002 年就获得 FDA 批准，它是一种处方药，用于接受化疗的非骨髓癌症患者，他们因为低白细胞计数而有较高的感染风险。Neulasta 被称为白细胞促进剂，它是人工粒细胞集落刺激因子（G-CSF），能刺激嗜中性粒细胞的生长，帮助人体在化疗过程中产生更多抗感染的白细胞，从而帮助患者对抗感染。

生物类似药是一种生物制剂（biological product），通常来自活的生物体，包括人类、动物、微生物或酵母等。数据表明，Fulphila 与 FDA 批准的原研专利药高度相似，并且在安全性、纯度和效力方面没有临床意义上的差异。

这次美国 FDA 对 Fulphila 的批准，是基于广泛的结构和功能表征、动物研究数据、人体药代动力学和药效学数据、临床免疫原性数据以及其他数据，证明了 Fulphila 是 Neulasta 的生物类似药，具有类似的临床安全性和有效性数据。Fulphila 被批准为生物类似药，而不是可替换产品（interchangeable product），后者的额外要求更多，并且可以替换原研专利药使用。

▲FDA 局长 Scott Gottlieb 博士（图片来源：FDA 官网）

“为患者带来新的生物类似药是 FDA 的首要任务，也是我们努力促进竞争的关键，可以降低药物成本并促进患者获得药物，” FDA 局长 Scott Gottlieb 博士表示：“我们将继续优先评估这些产品，确保将生物类似药有效投入市场，并确保这些新药物符合 FDA 严格的批准标准流程。今年夏天，我们将发布全面的新计划，以促进生物类似药产品开发。生物制剂代表了一些临床上最重要但也最昂贵的产品。我们希望确保开发生物类似药的途径高效且有效，让患者可以从中受益。”

参考资料 

[1] FDA approves first biosimilar to Neulasta to help reduce the risk of infection during cancer treatment

[2] Neulasta 官网

本文转载自：药明康德