据《日本经济新闻》5月23日报道,日本中外制药5月22日宣布,在日本国内上市了A型血友病的治疗药“Hemlibra”(通用名emicizumab-kxwh)。这种药物在血友病的治疗药中首次采用了抗体,在全球范围的销售额顶峰时有望超过2000亿日元。现有药物需要每周使用2~3次,而据悉Hemlibra每周用药1次即可,能减轻患者的负担。
Hemlibra采用以1个抗体与2种抗原相结合的“双特异性抗体”。抗体的一部分与因子IX结合,另一部分与因子X结合,以替代因子VIII的功能。
用药时,首先按每公斤体重3毫克的量,每隔一周进行1次皮下注射,共4次,之后按每公斤1.5毫克每周用药1次。药价为30毫克37万6006日元(约合人民币21600元)。
此外,为了能用于没有抑制物(inhibitor)的患者,该公司4月开始申请追加许可。
血友病是由于血液中促使血液凝固的蛋白质“凝血因子”无法充分发挥作用、导致难以止血的疾病。在11种凝血因子中,缺损因子VIII的属于A型血友病,缺损因子IX的属于B型血友病。
在A型血友病治疗方面,日本此前一直使用爱尔兰药企夏尔的“Adynovate”等,但存在用药频率和部分患者产生抑制物等课题。
中外制药社长小坂达朗22日发表评论称,“Hemlibra是具备前所未有的作用机制的药品,将为具有抑制物的患者作出巨大贡献”。
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