今日，辉瑞（Pfizer）公司宣布其 B 型脑膜炎球菌疫苗 TRUMENBA®获得美国 FDA 颁发的突破性疗法认定，用于主动免疫预防 B 型脑膜炎奈瑟氏菌（MenB）在 1 至 9 岁儿童中引起的侵袭性疾病 。这是 MenB 疫苗获得的首个用于保护低至 1 岁儿童的突破性疗法认定。该疫苗曾于 2014 年获得突破性疗法认定，帮助 10 至 25 岁的青少年预防 MenB，并于同年获得 FDA 批准，成为美国首个获准的 MenB 疫苗。

全世界大多数侵袭性脑膜炎球菌疾病病例可归因于六种血清型脑膜炎奈瑟氏菌 （A、B、C、W、X 和 Y）。其中，血清型 A、B、C、W 和 Y 占所有侵袭性脑膜炎球菌疾病（IMD）的 90%，大多数美国和欧洲青少年的疾病由 MenB 引起。截至 2016 年， MenB 在青少年（32%）和婴儿（20%）中造成的影响最大，其次是 1 至 4 岁儿童（12%）和 5 至 10 岁儿童（4%）。这些儿童也需要适合的疫苗来预防 MenB。

TRUMENBA 由来自血清型 B 脑膜炎奈瑟氏菌的两种重组脂质化因子 H 结合蛋白（fHBP）变体组成，它们分别来自 fHBP 亚族 A 和亚族 B（分别为 A05 和 B01）。fHBP 是脑膜炎球菌表面上发现的多种蛋白之一，能帮助细菌逃避宿主的防御。在接种 TRUMENBA 后，血清型 B 脑膜炎球菌对补体介导的抗体依赖性杀伤的易感性取决于细菌和疫苗 fHBPs 的抗原性相似性，以及在入侵的脑膜炎球菌表面表达的 fHBP 的量。

2017 年 4 月，基于 3 期研究的数据，TRUMENBA 获得 FDA 的批准，作为三次剂量疫苗用于 10 至 25 岁的青少年。这使其成为美国唯一获得完整批准的 MenB 疫苗。根据个体对 MenB 的暴露和易感性，TRUMENBA 可以作为两到三次剂量的疫苗给 10 到 25 岁的青少年接种。目前，一项确认两次剂量方案有效性的研究正在进行中。

在 2014 年 10 月的批准信中，辉瑞公司被要求评估 TRUMENBA 对低至 1 岁儿童的安全性和有效性。目前，针对这一年龄组的 2 期研究已经顺利完成，这些数据支持此次该疫苗获得突破性疗法认定。

“尽管 1 至 9 岁的儿童会患上侵袭性血清型 B 疾病，并且这种不常见的疾病可能带来生命变化和长期后果，但美国还没有针对这一年龄组的获批 MenB 疫苗，”辉瑞公司科学和临床事务部疫苗研发首席医学和科学事务官 Luis Jodar 博士说：“我们期待与 FDA 密切合作，以实现我们的目标，扩大可能从接种 TRUMENBA 中获益的受众范围。”

我们祝贺辉瑞的这款疫苗再次获得突破性疗法认定，并期待它能尽快为年幼的儿童提供保护。

参考资料：

[1] Pfizer Granted FDA Breakthrough Therapy Designation for TRUMENBA® (Meningococcal Group B Vaccine)for the Prevention of Invasive Meningococcal B Disease in Children Ages 1 to 9Years

[2] Pfizer 官方网站