美国科学家通过动物实验发现,抗癌药罗米地辛能使一批大脑功能相关基因恢复正常运作,缓解自闭症实验鼠的社交行为缺陷。
纽约州立大学布法罗分校研究人员说,新研究针对因 shank 3 基因缺陷而患有自闭症的实验鼠,用低剂量罗米地辛进行为期 3 天的治疗,发现改善社交行为的效果能持续约 3 周,相当于人类的几年。
该研究小组此前发现,shank 3 基因是重要的自闭症风险基因,其缺陷会使组蛋白去乙酰化酶 2 含量过高,错误地抑制一批与大脑神经信号传递有关的基因。这些基因本身并没有发生突变,但由于上游调节失灵而不能正常活动,导致自闭症行为。
罗米地辛是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂,用于治疗某些 T 细胞淋巴瘤。它能阻止组蛋白去乙酰化酶发挥作用,解除上述基因受到的束缚,使其恢复正常表达。
在实验鼠身上,药物作用从少年期持续到青春期末期,这对人类来说是社会交往技能的关键发展阶段。
新研究显示,用药物调整多个基因的表达以缓解自闭症症状,是一种有潜力的治疗方案,但对人类的效果尚需检验。相关论文发表在新一期英国《自然·神经学》杂志上。
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