总部位于英国牛津的生物技术公司 Summit Therapeutics 最近宣布，公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新药 ezutromid 目前已经取得了一些积极的研究数据。最新数据显示，ezutromid 能够显著降低患有 DMD 的男性儿童患者体内的肌肉炎症情况。Summit 公司开发的 ezutromid 是一种抗肌萎缩蛋白相关蛋白调节剂。

此次公布的数据中，Summit 公司的研究人员评估了接受 ezutromid 治疗的 DMD 患者 MRS-T2 指标的改善情况。该指标能够定量的衡量 DMD 患者肌肉炎症及损伤程度，确定疾病发展进程。疾病程度越重，该指数越高。目前治疗该疾病中常用的类固醇能够降低患者的 MRS-T2。

研究人员在研究中发现，患者单独治疗 ezutromid 能够取得与类固醇治疗相近的效果。在有 38 名患者参与的概念验证试验中，患者接受为期 24 周、一日两次的 ezutromid 治疗后，MRS-T2 平均降低了 0.861ms。研究人员认为，ezutromid 通过上调抗肌萎缩蛋白相关蛋白水平来减轻患者肌肉炎症程度。

虽然只是概念验证研究的初步结果，但这一数据已经给研究人员带来很大希望。有分析人士认为，这一数据初步显示，ezutromid 对减轻患者肌肉炎症、保持患者肌肉健康并延缓病情有效。不过 Summit 公司也承认，公司仍然需要更多研究来确定 ezutromid 的疗效。

下一步，公司将进一步推进为期为 48 周的临床研究，届时公司将获得更详细全面的研究数据。

此次研究结果也极大增强了公司另一个合作伙伴 Sarepta 对该药物的信心。此前 Sarepta 医药公司已经与 Summit 公司签署合作开发 ezutromid 的协议。按照协议，Sarepta 将向 Summit 公司支付约 4000 万美元的预付款和最高可达 5 亿美元的里程碑奖金用于交换 ezutromid 在欧洲等地的销售权。

杜氏肌营养不良是一种 X 染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。据统计，全球平均每 3500 个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大概在 7 -12 岁时，会彻底丧失行走能力，通常到 20 多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。目前针对该病，医学界尚无有效疗法。

文章参考来源：Summit’s DMD drug cuts muscle inflammation in POC trial