吉利德旗下的风筝（Kite）刚刚宣布，和 Sangamo 合作，在全球研发新一代治疗肿瘤的细胞疗法。

吉利德将一次性前期支付 Sangamo1.5 亿美元。而总付款包括里程碑和两位数的产品销售提成，可能达到 30.1 亿美元。

Sangamo 之所以新年开工就迎来财神，是因为自己拥有的金刚钻，锌指核酸酶（ZFN）基因编辑技术平台。

锌指核酸酶（Zinc Finger Nucleus）目前正在用基因编辑治疗多种罕见病，其中包括亨廷顿舞蹈症，粘多糖二型（MPS II）和地中海贫血的治疗。

而吉利德看中的则是，用 ZFN 技术编辑基因，开发下一代细胞疗法，自体尤其是异体细胞治疗各种癌症。

这种来自健康供体细胞或可再生的干细胞的异体细胞治疗，将提供一种潜在的治疗选择，患者可直接在肿瘤输注中心内进行注射，从而减少输注的时间，公司在新闻稿中乐观表示。

这个直接输注的方法将为在医院就可以进行治疗打开大门，大大提高基因编辑的细胞疗法的普及和方便患者的使用。

Sangam 公司的研发产品济济一堂，目前已经有 10 个。其中包括：治疗血友病的 SB-FIX，目前正在临床一期二期研究。治疗粘多糖堆积一型（MPS I）的 SB-318，以及治疗粘多糖堆积二型（MPS II）的 SB-913.

粘多糖堆积症是由艾杜糖醛酸酶（IDUA）缺陷引起的溶酶体贮积症, 体内糖胺聚糖（GAG）毒性累积。 SB-318 使用锌指核酸酶 ZFN 介导的体内基因组编辑，将患者肝脏中强白蛋白启动控制下的 IDUA 基因进行正常功能拷贝。 从而让肝脏能够产生和分泌活性 IDUA 进入血液。

（Sangamo 在研产品一览）

Sangamo 目前在进行一项剂量递增的 1 / 2 期临床试验，以评估 SB-318 治疗 MPS I 的安全性，耐受性和初步疗效。

而 SB-913 利用 ZFN 介导的体内基因组编辑将 IDS 基因的正常功能进行拷贝。

此外，ZFN 基因组编辑技术还用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血，通过修改患者自身（自体）的造血干细胞来进行细胞疗法治疗。

但是，吉利德看中的还是这种基因编辑治疗肿瘤的潜力。

“我们相信 Sangamo 的锌指核酸酶提供了最佳的基因编辑平台，我们期待与 Sangamo 合作加速开发下一代自体细胞疗法，以及可以在医院环境中更方便地使用的异体基因疗法，造福癌症患者，” 吉利德公司总裁兼首席执行官 John Milligan 博士在声明中表示说。

专注丙肝新药研发的吉利德最近动作频频，大手笔进军肿瘤免疫疗法。其中，去年 8 月，溢价 29% 以 119 亿美元收购风筝，让人叹为观止。而风筝在上市三年中，从最初的 17 美元一股到收购价 180 美元一股，上涨 960%。

这次和 Sangamo 的合作也同样让投资者振奋。Sangamo 股价应声上涨 20%。

(Sangamo 公司的 FZN 基因编辑平台获青睐，股价一路高歌)

公司新闻稿：

https://www.businesswire.com/news/home/20180222005488/en/Kite-Gilead-Company-Sangamo-Therapeutics-Announce-Collaboration