据法新社 2 月 22 日报道，美国研究人员于 21 日称，针对美国约 5000 人中存在的罕见基因突变而非肿瘤在体内位置的精确癌症治疗显示，四分之三患者的治疗获得成功。

这种名为“larotrectinib”的抗癌药物由康涅狄格州斯坦福德的 Loxo Oncology 医药公司研制，曾在 2016 年被美国食品和药物管理局授予突破性药物资格。每日口服该药一次或两次，会干扰由获得性遗传缺陷引起的癌症生长开关，即原肌球蛋白受体激酶 (TRK) 融合蛋白。

研究报告的作者、洛杉矶儿童医院儿童癌症与血液疾病中心副主任利奥•马什卡雷尼亚什说，“对于 TRK 阳性癌症患者来说，的确是一种神奇的药物。”

报道说，在《新英格兰医学杂志》上发表的研究中包括患唾液腺、婴儿纤维肉瘤、甲状腺癌、结肠癌、肺癌、胃肠道癌、黑色素瘤和其他癌症的婴儿、儿童、青少年和成年人。55 名患者的年龄从 4 个月到 76 岁不等，并于 2015 年至 2017 年间进入试验阶段。这些患者患有局部晚期癌症或转移性肿瘤患者。

四分之三的患者在开始治疗两个月内对治疗有反应。研究报告称，“13% 的患者 (7 名患者) 有完全缓解，62%(34 名)有部分缓解。”另有 13%(7 名)病情稳定。9%(5 名)患有进行性疾病，4%(2 名)由于病情恶化或退出研究而无法评估。报告称，“没有患者由于药物相关副作用而停止治疗。”

该药物试验的初步分析于 2017 年 6 月在美国临床肿瘤学会会议上发布。报道称，如果“larotrectinib”药物获得广泛使用的批准，可治疗全世界成千上万患有这些癌症的患者。

研究人员不知道在全球范围内接受该治疗帮助的确切人数，因为目前的筛查方法往往不能检测这种特殊的遗传缺陷。“筛查策略包括能够检测 TRK 融合蛋白的分析方法，以便识别可能从拉托雷替尼获益的患者。”

报道称，TRK 融合蛋白存在于多种癌症类型中，但在常见癌症中往往不常见，发生率在 0.2% 至 3% 之间。研究人员称，在一些罕见的癌症中，几乎所有病例都存在融合。在一系列研究中，“larotrectinib”对患有实体瘤、具有 TRK 融合性，不考虑患者年龄、肿瘤组织和融合状态的儿童和成人患者身上具有快速、有效和持久的抗肿瘤活性。