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近日世界最大私营生物技术公司Moderna又获得G轮5亿美元资助，令其总融资达到25亿美元、估值70亿美元。本轮投资来自世界各地、包括中国的红杉资本。这次融资令Moderna现金储备达到14亿，够烧三年、有足够时间收集临床数据准备IPO。这令Moderna成为独角兽里的战斗机，被称为Ubercorn（类似另一家私营企业Uber），翻译成中文大概是金角大王的意思。

药源解析

Moderna的核心技术是mRNA平台，现在有19个项目，其中10个在临床阶段，治疗领域涵盖感染、肿瘤免疫疗法、肝病、心血管疾病等。Moderna也与多家大药厂有合作关系，包括与阿斯列康合作的VEGF和与默沙东Keytruda联用的肿瘤疫苗。因为不是上市公司所以Moderna公开的信息不多，但其融资力度令很多人羡慕嫉妒恨。尤其是其平台关键部分、RNA递送体系的专利问题并非黑白分明、尚无进入二期临床资产就估值这么高令业界人士质疑有泡沫嫌疑。

虽然Moderna无疑是木秀于林，但也并非是极端个例。现在凭借临床前数据上市的生物技术企业并不少，前年Flexus在没有临床资产时曾以12.5亿被收购。尚无上市产品的Alnylam、Nektar估值都已超过百亿美元，CAR-T企业Juno也无上市产品上个月被新基百亿美元收购。另一家CAR-T企业Kite虽然有一上市产品、但市场并不大，也被吉利德以120亿收购。这些事情在以前都十分罕见，反映现在投资者对高新技术的信心和期待。这主要是因为支付部门现在对高度区分药物非常宽容，但对已经控制较好的常见病药物挤压严重。另外一个重要原因是最近基因疗法、细胞疗法、RNAi等技术一直喜讯不断，令投资者对所有新技术的期望值都有所提高。

但是每个技术都是不同的，成长曲线都不一样、也很难预测。但一个基本规律是新技术的转化速度永远比预期的慢，抗体、反义核酸、RNAi、基因疗法都经历了30年左右的成长过程，而肿瘤疫苗领域已经有多个先驱接近成为先烈，如Argos、 Aduro、Celldex、Agenus等。新技术即使成功上市也不一定很快被市场接受、即使市场认同也可能被更优越的产品迅速取代。上个月赛诺菲116亿收购Bioverativ就是赌基因疗法、甚至罗氏的双特异抗体短时间并不能颠覆血友病市场。昨天罗氏公布的ADC药物polatuzumab在晚期DLBCL疗效与CAR-T药物Yescarta不相上下，但使用方便性和安全性ADC显然要略占上风。

虽然mRBA技术短期也可能出现各种问题，但长期看肯定是个值得探索的技术。RNA疫苗比DNA疫苗更安全、更容易表达、生产也相对容易，免疫原性强、化学稳定性问题也基本解决。另一家mRNA公司、欧洲最大私营生物技术公司BioNtech上个月获得高达2.9亿美元的A轮融资。希望现在更加完善的技术和新药开发支持体系能让mRNA比以前那些颠覆性技术更快转化成治病救人的新药。