自美国首款矫正基因缺陷疗法Luxturna被FDA批准以来(重磅！美国首款矫正基因缺陷的药物Luxturna提前获批上市)，大家对Spark Therapeutics公司的这一针对可导致失明的遗传性视力缺陷治疗手段谈论最多的就是它的定价问题。今天，这只引得业界极度关注的靴子终于落地，85万美元！这也成为迄今为止美国最昂贵的药物疗法。

在定价公布之前，大家猜测其可能的范围也在60-100万美元之间。所以这一最终方案也没有出乎所有人意料，定在了一个中等偏上的价格。这一WAC (Wholesale Acquisition Cost)定价超过了治疗脊髓型及萎缩症药物Spinraza的75万美元(第一年治疗)定价；而去年8月获批的首个CAR-T疗法Kymriah的定价也不过47.5万/次。当然，作为一款一次性治疗的基因疗法，用85万美元，即42.5万美元一只眼睛的价格，能够让你重见光明，听起来也是挺有吸引力的。正如Spark公司CEO Jeff Marrazzo先生所说，你的视力难道不值这些钱吗？毕竟，失明给患者带来生活的不便和精神的痛苦是难以用金钱衡量的，我们都说眼睛是心灵的窗口，难道打开这扇窗户还不值这个价钱么？

当然，价格如此之高也是有原因的，基因疗法的准备过程耗时费力，研发也是投入巨大。Luxturna通过AAV将健康的RPE65基因引入患者体内，让患者生成正常功能的蛋白来改善视力。他最大的优势之一就是只需一次治疗过程，不需要后续的药物治疗。还有一点不得不说的是，该药物的目标群体很小，在美国总共不超过2000名患者，每年新增病人也是不超过20人。既是一锤子买卖，市场也不大，这就可以理解其高昂的价格设定了。

对此，Marrazzo先生有他自己的独到见解：“请记住，任何新的疗法都有两个关键因素来决定其商业价值，价格和销量。所以不管你价格设定是什么，你的销量是零，那你的效益就是零”。因此Spark的定价团队也在努力平衡定价和临床的治疗，一方面可以缓解消费者压力，另一方面也是为了减少来自消费者的阻力——毕竟这么高的价格，难免让人冠以只是为了赚钱的罪名。目前暂时有两种治疗方案供患者选择，一种是无效“退款”；另一种还在制订中的方案是分期付款。前者是指如果患者在通常的康复期，30天和30个月没有达到分别的治疗目的，公司将向患者退回部分治疗费用。但是到底退回多少，Spark公司没有透露具体细节，可以肯定的是不会是全部费用，这倒与CAR-T的Kymriah无效退款的承诺不同。对此Marrazzo先生表示，“我们是不会全额退款的，这不现实，我们的目标群体人数太少了，过低的利润将会是一场商业灾难”。另一种正在计划中的治疗方案是分期付款，通过分期支付治疗费用，让患者背负“药贷”，倒也是一种可以接受的解决方案。

近几年来，新靶点、机理药物和新疗法的治疗费用屡创新高，曾经的Gliead丙肝天价神药，以及CAR-T让人望而却步的治疗定价，到如今的基因疗法。无数例子证明传统的制药公司定价/患者治疗模式是有其自身不足的。就像在欧洲的两个基因疗法Glybera和Strimvelis，因为绝大多数患者无法承担其过高的治疗费用，已经名存实亡。要解决这一问题，只依靠制药公司调整价格是不够的，需要政府、商业保险和制药公司一起配合，才能提供切实有效的方案。毕竟，对于像基因治疗这种革命性疗法，我们希望每个身患重病的病人都有公平的治疗机会。