新锐名称：Orchard Therapeutics, Inc.

公司坐标：伦敦, 英国 

官方网站：http://www.orchard-tx.com/

融资情况：B 轮 1.1 亿美元 

管理团队：总裁兼 CEO:Mark Rothera 先生；首席生产工艺官：Stewart Craig 博士；首席科学官：Bobby Gaspar 博士；首席医学官：Andrea Spezzi 博士；商发合作高级副总裁：Adrien Lemoine 先生 

日前，成立于 2015 年的基因生物科技初创企业 Orchard Therapeutics 公司宣布，已完成超额认购 B 轮融资，筹集资金 1.1 亿美元，致力于开发创新基因疗法——半体内自体干细胞基因疗法，以改善罕见病的治疗。本轮投资由 Baillie Gifford 和 ORI Capital 共同领投， 新引入投资者淡马锡和 Cowen Healthcare Investments，Juda Capital，Pavilion Capital，RTW Investments, Agent Capital, 4BIO Capital 以及现有投资者 F-Prime Capital 和 UCL Technology Fund 跟投。公司在 2016 年 5 月的 A 轮融资中筹集了 3300 万美元，不到 2 年 A - B 轮融资达 1.43 亿美元。

投资者在押宝什么？

Orchard Therapeutics 是一家于 2015 年 9 月注册成立的生物技术公司，致力于为患有严重危及生命的孤儿病（罕见病）患者提供革命性创新基因治疗。公司的基因疗法开发计划中，试图开发创新的半体内移植自体造血干细胞基因疗法，利用这类具有革命性意义的创新基因疗法的治疗潜力，来修复严重危及生命的遗传性疾病的基因功能缺陷。

公司的研发平台是与世界领先的研究中心合作，共同挖掘基因疗法对于挽救生命的价值。公司集聚了全球基因治疗领域内顶尖科学家团队，以及罕见病创新疗法开发经验丰富（超 10 年以上）的高管团队。

其使命是利用从临床前到早期临床的基因治疗转化研究成果，进一步开发出获批上市的的基因疗法；目标愿景是要成为原发性免疫缺陷病 (PIDs) 和遗传代谢紊乱基因治疗的领导者，利用创新基因治疗，彻底改变罕见疾病患者的生活。

公司部分高管（图片来源：公司官网）

Orchard 基因技术与产品？

Orchard 公司的创新基因治疗技术，命名叫做“自体干细胞半体内基因疗法（autologous ex-vivo gene therapy）”，原材料细胞是利用患者自身的干细胞（自体）。

具体流程，简单来说，分三步：

步骤 1：从患者自己体内采集取出干细胞；

步骤 2：取出的新鲜干细胞在患者体外进行基因改造（针对罕见病相关的缺失或缺陷基因，利用慢病毒载体，把相对应的功能正常的基因拷贝，携带进入干细胞内，来进行相应的基因校正）；

步骤 3：然后，将经过基因校正的细胞移植回患者体内。

公司专有的“自体干细胞半体内基因疗法”产品管线研发项目包括：

1.OTL-101：即将推出的先导基因治疗产品，用于治疗一种名叫“腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷病（ADA-SCID）的罕见病（又名“泡泡男孩”，因为有个患病男孩一出生因免疫力低下而被隔离在无菌塑料泡泡里生活）；B 轮融资将用于推动 OTL-101 的全球上市，以及扩大生产基地和业务发展；

2.X 染色体连锁遗传性慢性肉芽肿病（X-CGD）的基因疗法；

3. 代谢性疾病的基因疗法，包括针对 MPS-IIIA 和 MPS-IIIB（Sanfilippo 综合征 A 型和 B 型）的基因治疗；

4. 其他免疫代谢疾病基因疗法。

公司部分创新基因疗法研发管线（图片来源：公司官网）

Orchard 基因疗法创新进步？

Orchard 创新基因疗法的重大进步，主要体现在以下两方面：

1. 使用患者自身的细胞（“自体”）

由于原材料细胞是利用患者自身的干细胞（自体），因而不存在免疫排斥问题，也无需面临寻找异体基因配型相符捐献者的难题。同种异体捐献移植，最大的风险问题，就是免疫排斥造成的严重并发症。

2. 患者体外完成细胞基因改造 

因此可以按需调节重新回输改造基因细胞数量，从而达到按需调整适当的基因治疗剂量，来改善治疗效果。

公司针对“泡泡男孩”罕见病的创新基因疗法正在开展临床试验（图片来源：clinicaltrials.gov）

创鉴汇观察：

近些年，基因疗法正呈现“腾飞之势”，基因疗法挽救生命的巨大潜力，众多科学家和投资家，纷纷在押宝。

Orchard 公司正在开发独具创新的基因疗法——自体干细胞半体内基因治疗技术，构建了以慢病毒为载体的半体内（ex-vivo）基因治疗的深厚研发平台，主要集中攻克免疫代谢类罕见疾病。

OTL-101 作为先导基因治疗产品，将率先应用于治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷病（ADA-SCID），这类别名“泡泡男孩”的罕见免疫病患者（在欧洲已有约 15 名患者），将可能首先从中获益。OTL-101 已获得 FDA 授予的突破性疗法资格，预计 2018 年向美国食品和药物管理局（FDA）递交生物许可证申请。

祝愿 Orchard 公司将有更多的创新基因疗法，可以早日成功，早日改变罕见病患者的命运。