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“基因魔剪”首批临床试验将展开 拟定明年在欧美进行
发布时间: 2017-12-22     来源: 科技日报

《麻省理工技术评论》杂志官网 19 日的一篇报道,对 2018 年“基因魔剪”研究进行了展望——鉴于从 2013 年科学家首次使用 CRISPR-Cas9 编辑人类活细胞以来,其治疗疾病的可能性似无止境,预计明年首批临床试验将在美国和欧洲展开。

过去几年,CRISPR 发展速度惊人,各公司纷纷将该技术商业化,而欧洲和美国的患者更有可能在 2018 年接受这种新型治疗方法。欧洲约有 1.5 万人患有β地中海贫血症,美国约有 10 万人患有镰状细胞病,两种疾病都是由基因突变引起的遗传性疾病。科学家希望利用这项技术修复人体 DNA 中的遗传错误,从而从根源上治疗疾病。

美国一家名为“CRISPR 治疗”的公司,是第一家获得欧洲监管机构许可在明年开展临床试验的公司,其将利用 CRISPR 技术解决β地中海贫血患者的遗传缺陷。该公司还计划在明年上半年向美国食品和药物管理局(FDA)申请批准 CRISPR 治疗镰状细胞病的临床试验。

斯坦福大学医学院研究人员也在推进 CRISPR 治疗镰状细胞病的临床试验,预计可于 2018 年获得 FDA 批准,并于次年开始试验。但其方法与“CRISPR 治疗”公司不同。

此外,宾夕法尼亚大学去年也获得了美国国立卫生研究院和 FDA 的许可,使用 CRISPR 来治疗黑色素瘤、肉瘤和多发性骨髓瘤。但其拟议的方法需删除病人的 T 细胞,现在整个试验陷入停滞。“爱迪塔斯医药”公司曾宣布率先用 CRISPR 治疗遗传性失明,但其临床试验计划因故推迟。中国也在进行一些试验,针对的是不同类型的癌症,但尚未公布任何早期结果。

耶鲁—纽黑文医院先进细胞疗法实验室主任艾利克斯·博森涅夫表示,“该领域目前对临床试验可能出现的结果过于乐观”,估计到 2019 年才会真正有所起色。

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