刚刚结束的2017美国血液学会（ASH）年会上：

以BCMA为靶点的CAR-T疗法爆出一系列可喜的数据，“94%缓解” “56%完全缓解” “100%客观缓解”…使得以BCMA为靶点的CAR-T疗法瞬间成为焦点。

而两年前已经离开肿瘤领域的GSK更是成为爆点：其针对BCMA靶点的CAR-T新药已经进入临床二期阶段，处在最领先的优势地位。GSK的肿瘤业务要强势回归了么？

GSK重回肿瘤原研药领域，从CAR-T入手

2014年，GSK采取专注疫苗业务策略，除了以71亿美元的价格收购诺华疫苗业务（不含流感疫苗）外，还将其肿瘤事业部以160亿美元的价格全部出售给诺华。

然而，根据近两年的财报，GSK并没有因专注于疫苗产品线获得很多收益，其产品在市场上还被MSD“打压”颇狠。

重新规划调整产品线无疑是积极的举措之一。传统肿瘤药市场已经被罗氏、诺华“分割”，抢占市场份额艰难，从新兴的免疫疗法入手不失为一步好棋。 

▲ GSK目前业务结构

GSK在2017年4月其新CEO Emma Walmsley上任后，开始了变革。7月的财报发布会上宣布：除了继续维持在呼吸、HIV研究领域的地位，还将加大肿瘤研发领域的投入。

变革之下，人才先行。

新CEO宣布新策略后立刻就开始了研发人员的部署：

①任命肿瘤免疫泰斗级科学家规划产线战略

7月，Emma Walmsley任命BMS董事且在肿瘤免疫治疗领域的杰出科学家Laurie Glimcher为GSK的开创性科学家及董事会成员。此举进一步证明了新CEO重新规划GSK业务产品线的决心。

② 挖来阿斯利康肿瘤治疗营销高管

同时，GSK还挖来了阿斯利康欧洲业务执行副总裁Luke Miels，担任GSK全球处方药总裁。Luke Miels是阿斯利康肺癌新药Tagrisso上市的推动者，也成功带动了抗凝血药Brilinta的销售增长。GSK希望他能推动GSK新产品的上市。此前在接受路透社的访问时，Luke曾表示要在肿瘤治疗产品线上发力。

③任命前罗氏基因泰克肿瘤研发老大

2017年11月8日，GSK下达在研发层面又一重要通知，任命Hal Barron为GSK新CSO和Research Chief，我们来看一下Hal Barron的履历：

1996年作为临床科学家加入Genentech（现罗氏重磅肿瘤药制造商）

2009年成为Genentech的执行VP

2013年在谷歌创立的医疗公司Calico担任研发总经理（生物药）

直到现在他还是Juno Therapeutics的董事

看完这些人事变动，GSK接下来要干嘛，大家心中应该都有数了。

有意思的是，两年前GSK将肿瘤产品线卖给诺华，仅仅过了两年，GSK就重新杀回肿瘤领域，并且是从诺华目前最火的CAR-T领域下手，这使得GSK的此次回归颇具看点和戏剧性。

以BCMA为靶点的CAR-T疗法，谁先上市？

GSK此次重回肿瘤市场从CAR-T领域下手，凭借的是一款以BCMA靶点的CAR-T新药（GSK2857916）。

要知道，目前全球唯二的两款被批准上市CAR-T疗法，分别是诺华的Kymriah和吉利德的Yescarta，但是，两者都是以CD19分子作为靶点的。

那么这两种靶点又什么不同呢？ 

良好临床数据表现，使得新一轮CAR-T的研发竞赛在BCMA靶点上展开：

以CD19靶点为基础的CAR-T 三巨头——诺华、吉利德（Kite）、Juno，已经开始了BCMA靶点的研发，并纷纷进入了Ⅰ期临床。

新晋黑马Bluebird、Poseida 以及重新回归肿瘤的GSK，都在发力BCMA靶点。

可喜的是，中国此次也跻身顶尖技术研发先列。中国的传奇生物以BCMA为靶点的CAR-T疗法已经向CFDA提出申请，并获得受理。

cr：clinicaltrials.gov 2017

从上表可以看出，

GSK临床缓解达60%，已经进入二期临床且获得FDA突破性疗法认定，领先一步；

Bluebird的临床效果数据最好，缓解率达94%；

Juno在FDA批准方面稍落后，于是将研发方向转向了免疫联合疗法，联合治疗也一定是未来的趋势；

传奇生物的报告里，显示其客观缓解率高达100%。

然而新药研发像一场“赌局”，不到最后一刻，谁都不能说哪个是赢家。

数据显示，免疫治疗规模到2022年或将占据肿瘤治疗的半壁江山。诺华的Kymriah高达47.5万美元的定价，也向研发者展示了CAR-T疗法巨大的利润空间。

因此，CAR-T的研究层出不穷。全球有数百个CAR-T临床试验项目正在开展。BCMA靶点的一系列数据表现优异，治疗领域又与CD19不同，且目前还没有哪家公司以BCMA靶点为基础的CAR-T疗法获得FDA审批。市场可以说是一片空白。那么，第一个进入空白市场的企业，可以说是名利双收了。

CAR-T在此BCMA靶点上的研究成果的“第一枪”，谁能打响？

✍ 免疫疗法是指通过免疫系统达到对抗癌症目的的治疗方式，也是生物治疗的一种。

✍ 广义的免疫治疗包括：免疫检查点抑制剂（如PD-1/PD-L1）、免疫细胞治疗（如CAR-T）、溶瘤病毒、治疗性抗体、癌症疫苗以及免疫系统调节剂。

原标题：免疫疗法CAR-T新靶点之战，GSK强势回归肿瘤治疗！