日前，安进（Amgen）公司宣布，美国 FDA 批准了其新药 Repatha（evolocumab）的补充生物制剂许可申请（sBLA），帮助有心血管疾病的成人患者预防心脏病、中风、以及冠状动脉血运重建。值得一提的是，这是首款获批针对这些疾病的 PCSK9 抑制剂。

根据美国疾病控制与预防中心（CDC）的数据，心脏疾病是美国人的第一杀手，中风则是第五大致死原因。每年因这两种疾病死亡的人数将近 80 万。“在美国，每 40 秒就有一人出现心脏病或是中风。这些患者中，有近三分之一会最终罹患心脏病以及中风。每年，这给社会带来了超过 6000 亿美元的开支。”安进的全球商业运营执行副总裁 Anthony C. Hooper 先生说道。

本次获美国 FDA 批准的 evolocumab 有望能针对这些给社会带来重大影响的疾病。Evolocumab 是一款人源单克隆抗体，可以结合并抑制 PCSK9 蛋白。在人体中，PCSK9 蛋白会结合低密度脂蛋白（LDL）受体，促使这些受体降解。而一旦 PCSK9 得到抑制，血液中的 LDL 受体就能重新回到肝细胞表面，清除血液中的 LDL，降低人体内“坏胆固醇”的含量。2015 年，它获美国 FDA 批准上市，治疗无法通过现有疗法控制病情的高胆固醇患者。

 

Evolocumab 的作用机制让人们看到了它进一步预防心血管疾病的潜力，这一潜力也在一项名为 FOURIER 的国际 3 期临床试验中得到了验证。共有 27564 名患者参与了这项研究，研究发现将 evolocumab 加入到优化的他汀类疗法后，能显著降低主要不良心血管事件（MACE）的风险达 20%（p<0.001）。单项来看，该疗法能降低 27% 心脏病风险（nominal p<0.001）、21% 中风风险（nominal p=0.01）、以及 22% 冠状动脉血运重建风险（nominal p<0.001）。可喜的是，总体来看，随着时间推移，该疗法的预防效果也会越来越好：研究人员们发现，最早 6 个月后，患者就能得到不断增长的显著收益。

▲安进的研发执行副总裁 Sean E. Harper 博士（图片来源：安进官方网站）

“我们非常高兴地看到 FDA 将我们的数据纳入优先考量，让患者能够从 Repatha 中受益，减少足以改变生命的心脏病和中风事件发生，”安进的研发执行副总裁 Sean E. Harper 博士说道：“尽管接受了现有的最好治疗，许多患者出现心血管事件的风险依旧很高。医生们现在有了一种 FDA 批准的全新治疗方案，通过极大降低 LDL 胆固醇水平，来预防心血管事件。这能帮助那些已经对他汀类疗法产生最大耐受的患者进一步降低 LDL 胆固醇水平。”

我们祝贺安进的这款新药能够成功获批上市，并期待它能降低患者心脏病和中风的风险，提高他们的生活质量！

参考资料：

[1] FDA Approves Amgen's Repatha® (evolocumab) To Prevent Heart Attack And Stroke

[2] Amgen 官方网站