尽管经过过去二十年的努力，FDA 批准的儿童用药数量有所增加，但儿童使用的药物中约 60%未经批准用于儿童，约 90%未经批准用于新生儿。事实上，最近一项研究发现，在根据 2002 年《儿童最佳药品法》（Best Pharmaceuticals for Children Act，BPCA）进行的试验中，临床试验失败率高达 42%。

目前尚不清楚药物儿科临床试验失败是否意味着其不能在儿童身上起作用，或者是否是由于研究人员未选择合适药物、确定合适的受试者人群、选择合适的剂量、使用合适的试验设计、确定合适的试验终点导致的。FDA 正在采取措施解决这个问题。

首先，FDA 认为支持建立并维护科学且有组织的基础设施至关重要，这些基础设施应能够计划、启动、执行和停止儿科临床研究。由此，FDA 决定出资帮助儿科高级临床试验研究所（the Institute for Advanced Clinical Trials for Children，IACT）和杜克大学进行儿科临床试验及相关试验研究。

为了完善儿科临床试验，提高其成功率，必须实现以下目标：

1. 利用研究疾病起因的基础学科，支持成人临床试验数据外推；

2. 充分了解代谢途径，以便使用建模和模拟的方式来优化儿童给药剂量策略；

3. 制定创新性试验计划，包括标准化的临床治疗方案，同时研究多种治疗方法，从而优化使用多种来源的数据；

4. 利用并标准化所有信息来源，包括临床试验记录、注册记录和电子健康记录；

5. 在儿科试验中，开发多种生物标志物；

6. 为儿科临床试验制定具有临床意义的短期和长期有效性和安全性终点。

其次，FDA 认为，将利益相关者纳入临床试验质量监管网络，以提供最佳实践、创新方法以及合理化质量监管，这样可以提高儿科临床研究的效率。

最后，FDA 认为试验设计创新和技术创新可以大大提高儿科临床试验的成功率。例如，CDER（FDA 药品评价和研究中心）中心主任 Janet Woodcock 和 CDER 生物统计办公室主任 Lisa LaVange 在最近的一篇文章中指出，建立一个共同的临床试验网络和相关基础设施可以提高药物研发的效率和质量。建立具有多种干预措施研究且经验丰富的临床试验中心网络，与为每次试验建立临床试验研究中心相比更有意义。随着临床治疗方案的扩展，新调查的加入，使用单一系统进行临床数据管理将缩短临床试验启动时间。

FDA 希望通过出资的方式，使儿科高级临床试验研究所（IACT）与杜克大学能够帮助学术界和行业相关机构克服儿科临床试验带来的历史性挑战，优化儿科临床试验计划、临床治疗方案、最佳实践和相关培训，吸引利益相关者参与，为检查人员提供专业意见，简化并改进试验的流程和制度，提高试验质量，减轻行政负担，最终建立合格的可进行临床试验的试验中心。通过全球儿科临床试验网络合作协议，FDA 将与儿科高级临床试验研究所（IACT）以及杜克大学合作，共同为儿科临床研究的发展做出贡献。

文章来源

https://blogs.fda.gov/fdavoice/index.php/2017/11/fda-awards-funding-to-support-pediatric-clinical-trials-research/

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