近日，在克利夫兰医学中心召开的"2017医学创新峰会"评出了2018年十大医疗创新。这是克利夫兰医学中心首席健康官Michael Roizen携世界100余名顶级医药工作者组成的强大评审团投票得到的结果，具有很大的公信力。下面，笔者带大家重点来看一看2018年十大医疗创新中的药物创新。

大会评选出的2018年十大医疗创新包括混合闭环胰岛素输送系统(Hybrid Closed-Loop Insulin Delivery System)、治疗阻塞性睡眠呼吸暂停的神经调节疗法(Neuromodulation to Treat Obstructive Sleep Apnea)、遗传性视网膜疾病的基因疗法(Gene Therapy for Inherited Retinal Diseases)、低密度胆固醇空前减少(The Unprecedented Reduction of LDL Cholesterol)、远程医疗大爆发(The Emergence of Distance Health)、下一代疫苗平台(Next Generation Vaccine Platforms)、乳腺癌靶向疗法的武器库(Arsenal of Targeted Breast Cancer Therapies)、加强术后恢复(Enhanced Recovery After Surgery)、住院患者集中监测(Centralized Monitoring of Hospital Patients)以及头皮冷却减少化疗脱发(Scalp Cooling for Reducing Chemotherapy Hair Loss)。其中，直接涉及药物创新的包括"遗传性视网膜疾病的基因疗法"、"低密度胆固醇空前减少"以及"乳腺癌靶向疗法的武器库"三项。

我们首先来谈一谈"遗传性视网膜疾病的基因疗法"。当下市售药物中，没有一款能够治疗与RPE65基因相关的眼部疾病，关于RPE65基因突变的眼部疾病也一直是医药界的一大难题。今年早些时候，FDA通过了RPE65基因疗法"孤儿药"资格，并在最近进一步建议加速批准该疗法上市。该疗法主要是以病毒做为载体，让其携带基因进入细胞，从而弥补RPE65基因突变，达到治疗伯氏先天性黑蒙、色素性视网膜炎等眼部疾病的效果。

另一大药物创新是"低密度胆固醇空前减少"。据统计，仅在美国，就有一亿余人受高胆固醇影响，每年有40余万人死于胆固醇相关的冠心病。我们知道，低密度胆固醇一度被称作"坏胆固醇"，药物开发人员一直在探索能够降低机体低密度胆固醇的优秀药物。最新的研究发现，利用他汀类药物联合新型降胆固醇药物(PCSK9抑制剂)可使低密度胆固醇最高降低75%，从而可以有效治疗心肌梗塞、中风等多种疾病。这一研究的积极结果有望在2018年得到进一步验证并用于临床，将会是一项惠及人群颇广的药物创新。

乳腺癌一直是医药界备受关注的一大疾病，近年来开发的激素疗法、化疗及放疗方法不计其数，也取得了一定成效，但终因副作用大等原因显得不够完美。近年来兴起的癌症靶向疗法给许多癌症的治疗带来了新的契机，该类疗法具有疗效好、副作用小等多种优势。近期，针对BRCA1、BRCA2突变的PARP抑制剂以及针对ER+/HER2-乳腺癌的新型CDK4/6抑制剂等多种靶向疗法被成功开发，给了乳腺癌靶向治疗美好的前景。在2018年，乳腺癌靶向治疗想必也会被进一步开发使用，惠及更多的患者。

总的来说，2018年十大医疗创新中的三大药物创新，一是体现了对罕见病的重视（RPE65基因突变），其次是体现了对冠心病、乳腺癌等主流疾病治疗药物的重视。得力于全球各国医药工作者的共同努力，我们已经在这些疾病的药物开发上取得了惊人的成果，这些成果已经或者有望在未来被进一步用于相应疾病的治疗，当选十大医疗创新也是当之无愧。

参考来源：Cleveland Clinic官网

作者简介：木子，药学硕士，生物制药专业，长期从事新药研发，长期关注剖析国内外药物市场动态，擅长生物药物及小分子药物研发。