欧洲制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日承认，其旗下一家子公司在一个突破性抗癌药的临床研发中数据造假。

据制药行业专业媒体 Pharmafile 报道，阿斯利康发现，其控股公司 Acerta Pharma 在研发新型实验性抗癌药物 Acalabrutinib 的过程中伪造了部分临床有效性数据。该药物在今年 8 月刚刚被美国食品药品管理局（FDA）授予了突破性疗法认定。目前阿斯利康正在调查该药物的表现，涉及 25 项试验以及 2000 多名参与的患者。

Acerta Pharma 是一家位于荷兰的、专注于血液学疾病研究的生物制药公司。2015 年，阿斯利康以 40 亿美元收购了 Acerta Pharma55% 的股权，从而获得了药物 Acalabrutinib 的相关权利。

Acerta 在 2015 年上半年曾经发布了一份摘要，详细介绍了 Acalabrutinib 在治疗小鼠实体瘤方面的疗效。就在上个月，Acerta 突然撤回了这份摘要。

经阿斯利康公司证实，这份摘要中有关疗效的证据是伪造的。很快，阿斯利康又指出，这份伪造的资料是在公司收购 Acerta 之前就存在的。调查指出，一名“前 Acerta 员工”独自行动，伪造了临床前数据集，从而酿成了这起丑闻。

阿斯利康表示，由于问题数据所涉及的试验是来自数十个试验中的一个，且发生在入股之前，因此公司非常迫切想要搞清楚此次事件是否会损害 Acalabrutinib 的有效性数据。公司还特别强调，此次孤立事件不会对 Acalabrutinib 在任何人体临床试验中的数据完整性造成影响，也不会对患者健康带来风险。

Acalabrutinib 是第二代布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，该药物可以通过永久性结合 BTK 来发挥作用。BTK 是一种特殊蛋白的一部分，而这种特殊蛋白可以从淋巴细胞表面将信号传递细胞核中的基因，从而促进癌细胞生存和生长，通过阻断 BTK，Acalabrutinib 就可以抑制细胞的生长信号，直至促进癌细胞死亡。

Acalabrutinib 有望用于治疗多发性 B 细胞癌和其他癌症，包括用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）、Waldenstrom 巨球蛋白血症（WM）、滤泡性淋巴瘤（FL)、弥漫性大 B 细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤以及实体瘤的治疗。

今年 8 月，Acerta Pharma 宣布，FDA 向 Acalabrutinib 颁发了突破性疗法认定，用于至少接受过一次治疗的套细胞淋巴瘤患者。这也是阿斯利康在血液癌症的治疗领域收获的首个突破性疗法认定，也是阿斯利康自 2014 年以来在癌症治疗领域收获的第 5 个突破性药物资格。

而在更早之前的 2015 年，Acalabrutinib 被 FDA 授予了治疗套细胞淋巴瘤的孤儿药地位（孤儿药是指治疗少于 20 万美国公民疾病的药物、诊断试剂及疫苗）。一年后，Acalabrutinib 又被欧盟授予治疗慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤、Waldenstrom 巨球蛋白血症的孤儿药地位。

此前有分析表示，FDA 的突破性药物认定能加快该新药的开发与审评，有望加速这款用于治疗严重疾病的新药的上市流程。而 Acalabrutinib 一旦成功上市，那么阿斯利康可以行使其 30 亿美元购买 Acerta Pharma 剩余 45% 股权的权利。