▲FDA 局长 Scott Gottlieb 博士（图片来源：FDA）

10 月 7 日，美国 FDA 宣布了在未来四年批准的 15 项新的临床研究资助，总额超过 2200 万美元，以促进罕见病产品的开发。获得拨款的研究人员遍及全美，跨越学术界和工业界。

“鉴于面对某些罕见病的患者人数往往很少，在罕见病药物研发中会存在新药研发资源有限，以及招募和进行临床试验时的独特挑战，”FDA 局长 Scott Gottlieb 博士说：“30 多年来，FDA 一直致力于为可能改变罕见病患者生命的治疗方法投入，特别是在商业激励可能不足以促进优质数据收集的情况下，这些数据可以最终支持有效的开发和 FDA 的批准，治疗缺乏有效替代疗法的患者。通过帮助支持这些潜在新药的开发，减少财务风险，我们也希望这些拨款能降低开发这些产品所需的成本，提升竞争力，并转化为价格更低的成品药物。这可以帮助增加获得最终疗法的机会。”

FDA 通过由国会资助的孤儿药临床试验项目拨款，鼓励罕见病药物、生物制品、医疗器械或医疗食品的临床研发。这些拨款将用于评估产品的安全性和有效性的临床研究，有助于 FDA 对罕见病产品的最终批准。

约 33% 的拨款将通过资助招募罕见形式的癌症患者来加速癌症研究。其中 60% 的研究针对破坏形式的脑和周围神经系统癌症，包括胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤。一项研究甚至招募年龄小至 1 岁、患有侵袭性神经母细胞瘤的儿童患者。

其它研究涉及范围广泛，以解决未满足的医疗需求，比如治疗 Prader-Willi 综合征（一种主要影响儿童的遗传病），以及绝经前妇女特发性骨质疏松症的治疗方法。有两项研究招募需求未被满足的镰状细胞病患者。一项研究评估用现有抗生素新组合治疗肺结核（TB），包括多重耐药结核病。结核病是导致 HIV 阳性患者死亡的主因，虽然在美国不常见，但世界上有三分之一的人口感染了结核病。

“临床试验拨款计划是 FDA 致力于鼓励和支持开发安全有效的罕见病治疗方法的重要组成部分，”FDA 副局长 Rachel Sherman 博士说：“今年颁发的拨款将支持一系列罕见病的研究，这些罕见病患者几乎没有治疗方案。”

▲FDA 颁发的孤儿药资格呈总体上升趋势（图片来源：FDA Law Blog）

自 1983 年成立以来，孤儿药临床试验项目已经资助了 600 多个新的临床研究，拨款超过 3.9 亿美元。至少有 60 项拨款支持了超过 55 种孤儿药的上市批准。仅在 2016 年，三项获此资助的研究产品获批，包括罹患主动脉缩窄和严重肝静脉闭塞性疾病（也称为正弦阻塞综合征）的主动脉壁损伤患者急需的治疗方法。

本财政年度共收到 76 份拨款申请，资助率为 20%。2017 财年的拨款获得人情况如下：

• AADi, LLC (Pacific Palisades, CA), Neil Desai，ABI-009 的 2 期研究，治疗晚期血管周围上皮样细胞肿瘤——四年 200 万美元

• Albert Einstein College of Medicine (Bronx, New York), Caterina Minniti，局部亚硝酸钠（Sodium Nitrite）2 期研究，治疗镰状细胞病和腿部溃疡患者——四年 200 万美元

• Albert Einstein College of Medicine (Bronx, New York), Eric Hollander，催产素（Oxytocin）2 期研究，治疗 Prader-Willi 综合征饮食过量——三年 150 万美元

• Alkeus Pharmaceuticals, Inc. (Cambridge, Massachusetts), Leonide Saad，ALK-001 的 2 期研究，治疗 Stargardt 病——一年 25 万美元

• CereNova, LLC (Durham, North Carolina), Daniel Laskowitz，CN-105 的 2a 期研究，治疗颅内出血——两年 100 万美元

• Columbia University Medical Center (New York), Elizabeth Shane，特立帕肽（Teriparatide）2 期研究，治疗绝经前妇女特发性骨质疏松症——四年 190 万美元

• Columbia University Medical Center (New York), Gulam Manji，PLX3397 + 西罗莫司（Sirolimus）2 期研究，治疗恶性周边神经鞘肿瘤——四年 200 万美元

• Dana-Farber Cancer Institute (Boston), Steven Dubois，双重 PI3K/BRD4 抑制剂 SF1126 的 1 期研究，治疗神经母细胞瘤——三年 75 万美元

• Duke University (Durham, North Carolina), Allan Kirk，贝拉西普（Belatacept）, 阿仑单抗（Alemtuzumab）和西罗莫司（Sirolimus）的 2 期研究，肾移植——三年 100 万美元

• Johns Hopkins University (Baltimore), Susan Dorman，利福平（Rifampin）, Merrem 和 Augmentin 的 2a 期研究，治疗肺结核——四年 200 万美元

• New York Medical College (Valhalla, New York), Mitchell Cairo，Defibrotide 的 2 期研究，预防高风险镰状细胞病患者同种异体干细胞移植后并发症——四年 175 万美元

• Protalex, Inc (Florham Park, New Jersey), Richard Francovitch，PRTX-100 的 1 / 2 期研究，治疗免疫性血小板减少症——两年 50 万美元

• Sloan-Kettering Institute for Cancer Research (New York), Ping Chi，MEK162 & Imatinib 的 2 期研究，治疗胃肠间质瘤——四年 200 万美元

• Tocagen Inc. (San Diego), Asha Das，Toca 511 + Toca FC 对比 SOC 的 2 / 3 期研究， 治疗复发性胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤——四年 200 万美元

• University of California, San Francisco (San Francisco), Marshall Stoller，硫辛酸（Lipoic Acid）2 期研究， 治疗胱氨酸肾结石——四年 200 万美元

参考资料：[1] FDA awards 15 grants for clinical trials to stimulate product development for rare diseases