▲FDA 局长 Scott Gottlieb 博士(图片来源:FDA)
10 月 7 日,美国 FDA 宣布了在未来四年批准的 15 项新的临床研究资助,总额超过 2200 万美元,以促进罕见病产品的开发。获得拨款的研究人员遍及全美,跨越学术界和工业界。
“鉴于面对某些罕见病的患者人数往往很少,在罕见病药物研发中会存在新药研发资源有限,以及招募和进行临床试验时的独特挑战,”FDA 局长 Scott Gottlieb 博士说:“30 多年来,FDA 一直致力于为可能改变罕见病患者生命的治疗方法投入,特别是在商业激励可能不足以促进优质数据收集的情况下,这些数据可以最终支持有效的开发和 FDA 的批准,治疗缺乏有效替代疗法的患者。通过帮助支持这些潜在新药的开发,减少财务风险,我们也希望这些拨款能降低开发这些产品所需的成本,提升竞争力,并转化为价格更低的成品药物。这可以帮助增加获得最终疗法的机会。”
FDA 通过由国会资助的孤儿药临床试验项目拨款,鼓励罕见病药物、生物制品、医疗器械或医疗食品的临床研发。这些拨款将用于评估产品的安全性和有效性的临床研究,有助于 FDA 对罕见病产品的最终批准。
约 33% 的拨款将通过资助招募罕见形式的癌症患者来加速癌症研究。其中 60% 的研究针对破坏形式的脑和周围神经系统癌症,包括胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤。一项研究甚至招募年龄小至 1 岁、患有侵袭性神经母细胞瘤的儿童患者。
其它研究涉及范围广泛,以解决未满足的医疗需求,比如治疗 Prader-Willi 综合征(一种主要影响儿童的遗传病),以及绝经前妇女特发性骨质疏松症的治疗方法。有两项研究招募需求未被满足的镰状细胞病患者。一项研究评估用现有抗生素新组合治疗肺结核(TB),包括多重耐药结核病。结核病是导致 HIV 阳性患者死亡的主因,虽然在美国不常见,但世界上有三分之一的人口感染了结核病。
“临床试验拨款计划是 FDA 致力于鼓励和支持开发安全有效的罕见病治疗方法的重要组成部分,”FDA 副局长 Rachel Sherman 博士说:“今年颁发的拨款将支持一系列罕见病的研究,这些罕见病患者几乎没有治疗方案。”
▲FDA 颁发的孤儿药资格呈总体上升趋势(图片来源:FDA Law Blog)
自 1983 年成立以来,孤儿药临床试验项目已经资助了 600 多个新的临床研究,拨款超过 3.9 亿美元。至少有 60 项拨款支持了超过 55 种孤儿药的上市批准。仅在 2016 年,三项获此资助的研究产品获批,包括罹患主动脉缩窄和严重肝静脉闭塞性疾病(也称为正弦阻塞综合征)的主动脉壁损伤患者急需的治疗方法。
本财政年度共收到 76 份拨款申请,资助率为 20%。2017 财年的拨款获得人情况如下:
• AADi, LLC (Pacific Palisades, CA), Neil Desai,ABI-009 的 2 期研究,治疗晚期血管周围上皮样细胞肿瘤——四年 200 万美元
• Albert Einstein College of Medicine (Bronx, New York), Caterina Minniti,局部亚硝酸钠(Sodium Nitrite)2 期研究,治疗镰状细胞病和腿部溃疡患者——四年 200 万美元
• Albert Einstein College of Medicine (Bronx, New York), Eric Hollander,催产素(Oxytocin)2 期研究,治疗 Prader-Willi 综合征饮食过量——三年 150 万美元
• Alkeus Pharmaceuticals, Inc. (Cambridge, Massachusetts), Leonide Saad,ALK-001 的 2 期研究,治疗 Stargardt 病——一年 25 万美元
• CereNova, LLC (Durham, North Carolina), Daniel Laskowitz,CN-105 的 2a 期研究,治疗颅内出血——两年 100 万美元
• Columbia University Medical Center (New York), Elizabeth Shane,特立帕肽(Teriparatide)2 期研究,治疗绝经前妇女特发性骨质疏松症——四年 190 万美元
• Columbia University Medical Center (New York), Gulam Manji,PLX3397 + 西罗莫司(Sirolimus)2 期研究,治疗恶性周边神经鞘肿瘤——四年 200 万美元
• Dana-Farber Cancer Institute (Boston), Steven Dubois,双重 PI3K/BRD4 抑制剂 SF1126 的 1 期研究,治疗神经母细胞瘤——三年 75 万美元
• Duke University (Durham, North Carolina), Allan Kirk,贝拉西普(Belatacept), 阿仑单抗(Alemtuzumab)和西罗莫司(Sirolimus)的 2 期研究,肾移植——三年 100 万美元
• Johns Hopkins University (Baltimore), Susan Dorman,利福平(Rifampin), Merrem 和 Augmentin 的 2a 期研究,治疗肺结核——四年 200 万美元
• New York Medical College (Valhalla, New York), Mitchell Cairo,Defibrotide 的 2 期研究,预防高风险镰状细胞病患者同种异体干细胞移植后并发症——四年 175 万美元
• Protalex, Inc (Florham Park, New Jersey), Richard Francovitch,PRTX-100 的 1 / 2 期研究,治疗免疫性血小板减少症——两年 50 万美元
• Sloan-Kettering Institute for Cancer Research (New York), Ping Chi,MEK162 & Imatinib 的 2 期研究,治疗胃肠间质瘤——四年 200 万美元
• Tocagen Inc. (San Diego), Asha Das,Toca 511 + Toca FC 对比 SOC 的 2 / 3 期研究, 治疗复发性胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤——四年 200 万美元
• University of California, San Francisco (San Francisco), Marshall Stoller,硫辛酸(Lipoic Acid)2 期研究, 治疗胱氨酸肾结石——四年 200 万美元
参考资料:[1] FDA awards 15 grants for clinical trials to stimulate product development for rare diseases
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