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诺华携手伯克利挑战"无可成药性"难题
发布时间: 2017-09-30     来源: 药明康德(微信号 WuXiAppTecChina)

诺华公司(Novartis)与加州大学伯克利分校(University of California,Berkeley)的研究人员将联手开发新技术,以发现新一代疗法,针对大量癌症和其他疾病的标靶。这些疾病的靶点已躲过了传统的小分子化合物药物,被认为是“无可成药性”的。

该合作建立了诺华-伯克利蛋白质组学和化学技术中心 (Novartis-Berkeley Center for Proteomics and Chemistry Technologies),位于伯克利现有的实验室,来支持诺华和伯克利科学家的联合研究项目。这些项目利用共价化学蛋白质组学(covalent chemoproteomics) 技术,快速绘制蛋白质目标的位置,包括那些被认为是“无可成药性”的蛋白,并可与化合物形成持久的化学键,为新疗法提供起点。

该联盟还将探索被称为“降解者”(“degrader”)的新兴疗法的潜力,它使用双功能分子,在一端与疾病目标结合,在另一端连接细胞天然蛋白质处理系统的关键部位。研究人员计划测试共价化学蛋白质组学技术,以确定是否能够将制造降解者所需的时间由数年减少到数月。

合作的其他方面包括筛选天然产物化合物,和使用共价化学蛋白质组学系统来发现疾病目标,了解作用机制,并开发新的平台技术,使化合物能够与更多的蛋白质结合。

▲诺华生物医学研究所(NIBR)所长Jay Bradner博士(图片来源:诺华官方网站)

“诺华开创了新的治疗模式,为危及生命的疾病创造了决定性药物。” 诺华生物医学研究所(NIBR)所长Jay Bradner博士说:“我们的伯克利联盟有力地扩展了我们的能力,来发现新的分子来针对历史上不可成药的标靶。”

“传统的药物化合物与蛋白质结合在一起导致它们发生故障,但许多疾病靶点缺乏这些功能结合的位置,” NIBR化学生物学和治疗学的负责人John Tallarico博士说:“降解者是不同的,因为它们可以与非功能性位点的疾病标靶结合,触发目标蛋白降解,从而导致它们的功能受到干扰。”

▲加州大学伯克利分校副教授兼该中心主任Daniel Nomura博士(图片来源:加州大学伯克利分校)

“我们从来没有能够以这样的广度,深度和速度探索体内超过20000个蛋白质,即我们所说的蛋白质组,” 共价化学蛋白质组学专家,加州大学伯克利分校副教授兼该中心主任Daniel Nomura博士说:“结合蛋白质组学和化学方面的技术进步,我们可以来想象制造出与体内所有已知的蛋白质结合起来的化合物,尤其是针对那些潜在的严重疾病,如癌症。”

诺华公司作为新疗法研发的业界领军公司之一,一直致力于基础科学研究,已为患者带来了诸多的新疗法。 值得一提的是,诺华公司前不久刚刚斩获全球第一个获批的CAR-T疗法,它也是美国第一个获批的基因疗法。这不仅为人类对抗癌症打开了新的篇章,也为广大的患者根治癌症带来了新的希望。未来,在与伯克利的合作下,我们期待看到诺华带来更多新药研发的积极成果。

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