今日，Vivet Therapeutics宣布，公司旗下治疗威尔逊氏病（Wilson’s Disease，WD）的基因药物VTX801被美国和欧洲监管部门孤儿药的称号。WD是铜转运蛋白ATP7B基因突变引发的一种遗传疾病，发病概率约为1/40000人。WD患者的胆脏中代谢、排除铜元素的途径被破坏，导致组织中积累铜元素，引发组织毒性（尤其是肝脏和中枢神经毒性）。如果WD不及时治疗，患者的身体将逐渐衰落并危机生命安全。

Vivet Therapeutics的CEO Jean-Philippe Combal说：“生理性恢复WD患者的铜稳态是当前的治疗思路，然而欧美两国监管层都意识到这一疗法在安全性和有效性上均无法满足治疗所需。幸运的是，我们的基因药物VTX801治疗WD患者具有不错的潜力。”

VTX-801是一种携带小型功能性ATP-7B铜转运体基因的腺相关病毒（AAV）药物，旨在通过外源性导入铜转运体基因恢复肝细胞铜代谢的水平，该药物是Vivet Therapeutics首个被授予孤儿药称号的药物。VTX-801极大地促进了Vivet Therapeutics的价值，当VTX-801最终获批进入美国和欧洲市场后，将独霸7-10年WD患者治疗的市场。