Exondys 51 是第一个获批治疗杜氏肌营养不良的新药，美国食品药品管理局（FDA）于 2016 年 9 月决定准许该药上市。

之所以有 51 的是因为它能够诱导肌营养不良蛋白 mRNA 中外显子 51 跳跃。

鲜为人知的是，围绕这个新药，两家公司打了一场旷日持久的的专利的官司。

两年前，当时的美国专利商标局（USPTO）的专利审判和上诉委员会做出判决，取消了 Exondys 51 的方法专利，几乎断绝了其继续研发的前景。

这是因为，当时 Exondys 51（eteplirsen）的研发者 Sarepta 和另一家公司 BioMarin 明争暗斗。BioMarin 自己也有一款同一个种类的新药，drisapersen，同样针对肌营养不良蛋白的第 51 个外显子跳跃。

一山难容二虎，到底谁将胜出？

当时，专利委员会做出了对 BioMarin 有利的判决，所有目光都集中在后者身上。

但是，FDA 并没有对此表示同意，这个新药审评机构同年拒绝了 BioMarin 的 drisapersen 的申请，理由是已有证据不足和毒性。

当然，FDA 最初也拒绝了 Sarepta 的申请。但是最终还是迫于压力，于 2016 年 9 月批准了 Sarepta 的 eteplirsen。

围绕这场官司，BioMarin 和 Sarepta 最近达成和解。BioMarin 将 eteplirsen 的全球专属的专利权授予了 Sarepta，从而获得了 3500 万美元的一次性现金付款。此外，如果 eteplirsen 的全球销售达到 6.5 亿美元，BioMarin 好的获得 1500 万美元的进账。

欧洲的欧盟医药局 EMA 正在审理这个新药，如果获批，那么 BioMarin 还将获得 1000 万美元付款。

虽然只治疗 13% 的 DMD 肌营养不良的患者，但是自从上市以后，Sarepta 的 etelirsen 在第一季度就销售了 1630 万美元，成功超过了 1300 万到 1500 万的预期的上限，可谓一炮打响，可喜可贺。

公司预计，全年的销售额将达到 9500 万美元。

根据与 BioMarin 签订的协议，Sarepta 承诺，其开发的每一个靶向肌营养不良蛋白 dystrophin 基因外显子的药物（外显子 51 除外），BioMarin 都有资

格获得高达 2000 万美元监管里程碑款项。

Sarepta 目前正在针对外显子 45 和 53 的候选药物 casimersen（SRP-4045）和 golodirsen（SRP-4053）进行三期临床试验。

BioMarin 有权在这些新的外显子跳跃药物中获取特许权使用费。

当然，有医保覆盖是此药能取得如此骄人成绩的保障，但是，这个专利之争也从侧面说明，罕见病的创新也能带来钵满盆满，给专利使用者丰厚回报。