艾地苯醌（idibenone）是一种合成的短链苯醌，最初由日本武田制药开发，用于治疗老年痴呆症，艾尔茨海默病，但是成果寥寥。

随后，瑞士药企 Santhera 看中了这个药在治疗神经肌肉功能的潜力，开始研究用艾地苯醌治疗神经退行性病变，弗里德里希共济失调（Friedreich's ataxia）。并于 2010 年开始了治疗杜氏肌营养不良（DMD）的早期临床试验。

在 2013 年底，Santhera 的 Raxone（艾地苯醌）在欧洲获批，适应症是 Leber 遗传性视神经病变（LHON）引起的青少年和成人视力损伤。

目前，Santhera 正在积极申请欧盟批准 Raxone 治疗 DMD 患者的呼吸功能下降。但是，在周五的欧盟医药管理局（EMA）会议上，审评人员决定延期给出审评结果。原来期待的今年上半年的结果，如今可能等到第三季度才能出来。

随着杜氏肌营养不良病情的进展，患者呼吸功能渐渐丧失，一直是 DMD 致死的主要原因之一。

同时，DMD 患者中，糖皮质激素是最常用的一个可以减轻肌肉功能下降的治疗方法。但是，激素治疗的效果有限，而且临床使用也受限于类固醇激素的副作用。

主攻孤儿药研究的瑞士专科药企 Santhera 希望 Raxone 能改善患者的呼吸功能。

Raxone 在美国和欧盟已经取得了孤儿药资格，以及美国的快速通道和罕见儿科用药指定。

在一个有 64 名患者参与的临床二期和三期试验中，患者接受了 900 毫克 / 日的艾地苯醌或是安慰剂治疗。这个研究表明，艾地苯醌可以减缓呼吸功能的丧失，而且，耐受性良好，总体不良事件的发生率和安慰剂组类似，公司表示。

同样，Santhera 在美国申请治疗 DMD 也遭 FDA 拒绝。去年 7 月，FDA 不同意加速批准 Raxone，要等正在进行的三期临床试验新的数据出来。

而这个试验的数据预计在 2019 年才能得到。

参考文章：

https://www.biocentury.com/bc-extra/clinical-news/2017-05-19/timeline-delayed-santheras-raxone-dmd

http://www.santhera.com/assets/files/press-releases/2017-05-19_PR_CHMP-update_e_final.pdf

http://www.santhera.com/health-care-professionals/our-pipeline/dmd

https://en.wikipedia.org/wiki/Idebenone