英国制药巨头葛兰素史克（GSK）新型狼疮药 Benlysta（belimumab，贝利木单抗）近日在苏格兰监管方面传来喜讯。苏格兰医疗成本监管机构——苏格兰医药协会（SMC）近日批准 Benlysta 用于苏格兰国家卫生服务（NHS）系统，用于系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus，SLE）患者的治疗。根据 SMC，在接受标准疗法治疗无应答的患者中，Benlysta 能够有效提高疾病活动控制，减少疾病症状，并改善患者健康相关生活质量。

Benlytsa（贝利木单抗）是近 50 多年来获批用于治疗红斑狼疮的首个新药，该药于 2011 年获得美国和欧盟批准，用于自身抗体阳性（autoantibody-positive）的系统性红斑狼疮（SLE）成人患者的治疗。在此之前，美国 FDA 仅于 1948 年批准阿司匹林、1955 年批准羟基氯喹和皮质激素治疗狼疮，因此 Benlytsa 的上市具有划时代的意义。

Benlysta 是全球首个 B 淋巴细胞刺激因子（B lymphocyte stimulator，BLyS）特异性抑制剂，能阻断可溶性 BLyS（一种 B 细胞生存因子）与 B 细胞上的 BLyS 受体的结合。Benlysta 与 B 细胞不直接结合，但通过与 BLyS 结合，Benlysta 可抑制 B 细胞 (包括自身反应性 B 细胞) 的生存、减少 B 细胞向制造免疫球蛋白的浆细胞的分化。Benlysta 能够减少导致狼疮患者病情加重的异常 B 淋巴细胞的数量，这些异常的 B 淋巴细胞会导致免疫系统产生细胞错误攻击血管和自身其他健康组织，从而引起狼疮和其他免疫系统疾病。

Benlysta 通过静脉输注给药，剂量为 10mg/kg 体重，每 4 周输注一次，耗时约 1 个小时。目前，葛兰素史克也正在开发皮下注射剂型（subcutaneous，SC）的 Benlysta，该公司已于 2016 年 9 月底向美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交了 Benlysta SC（200mg，皮下注射，每周一次）的上市申请文件，如果获批，该剂型产品将为系统性红斑狼疮（SLE）患者群体提供一种重要的个体化治疗选择。在关键性 III 期临床研究 BLISS-SC 中，与安慰剂联合标准护理（SoC）相比，Benlysta SC 联合 SoC 使疾病缓解率实现了统计学意义的显著提高、狼疮复燃（flare）显著降低。

系统性红斑狼疮是一种慢性自身免疫疾病，如果病情得不到控制，将会导致严重的症状，包括长期的器官损伤，甚至过早死亡，该病同时会对患者的身心健康造成巨大影响。许多晚期患者采用现有治疗手段已无法控制病情，因此亟需新的治疗药物，Benlysta 将为这类患者提供一种重要的新治疗选择。

SMC 批准另 2 种药物：治疗罕见遗传性眼病 LHON 和不孕不育症

除了 Benlysta 之外，苏格兰医药协会（SMC）近日还批准了 Santhera 制药公司的 Raxone（idebenone，艾地苯醌）用于莱伯氏遗传性视神经病变（LHON）青少年和成人患者的治疗。LHON 是一种严重致残、极为罕见的伴性遗传性眼病，主要影响青少年晚期或成年早期的年轻男性，可导致患者突然失明，该病会对患者及其家庭成员造成极大的心理影响。目前没有其他方案治疗 LHON，SMC 已严格限制了 Raxone 的使用，仅用于尚未失明的患者，以改善其视力。

另外，SMC 还批准了 Besins Healthcare 公司的 Utrogestan（micronised progesterone，微粒化黄体酮），作为一种生殖药物，用于不孕不育女性，支持妊娠和胚胎着床。