近日，神经退行性疾病成人干细胞技术治疗领域的领军者BrainStorm Cell Therapeutics宣布，公司将在英国伦敦国际细胞治疗学会（ISCT）年会以及世界先进疗法和再生医学大会上公布NurOwnTM 治疗肌萎缩性侧索硬化ALS的II期临床研究数据。（据说选在在英国公布，是考虑到霍金的行走不便，也就是说那天霍金可能会到现场，不管消息是否属实，霍金听到这个消息一定会很开森。）

Brainstorm Cell Therapeutics是一家致力于开发神经性疾病成人干细胞疗法的生物技术公司。通过与特拉维夫大学技术转让公司Ramot签署的独家、全球许可协议，该公司拥有NurOwn技术的开发和商业化权利。

NurOwnTM细胞疗法作为该公司的核心技术，能利用人体内多分化潜能间质干细胞来治疗各类疾病。NurOwnTM 技术基于新的分化方案，包括诱导人类骨髓间充质干细胞向神经细胞方向分化，形成神经胶质细胞和分泌细胞，释放各种神经营养因子，进而促进发展中神经元的生长、存活和分化。公司基于核心的NurOwn TM 技术来治疗包括肌萎缩性侧索硬化症、多发性硬化症、自闭症等神经退行性疾病。

BrainStormCell Therapeutics的临床研究管线

其中NurOwn用于治疗肌肉萎缩性侧索硬化症 (ALS)的临床进展最快。

不同于Neuralstem公司的干细胞疗法NSI-566，因为本质上NSI-566是脊髓干细胞移植，重建运动神经元。而BrainStorm的NurOwnTM提供的是一种修饰后的间充质干细胞，从ALS患者体内获得间充质干细胞（MSC），然后使用专有NurOwnTM 技术修改这些细胞，希望能够增强它们分泌神经营养因子（NFT）的能力，保护和促进神经元生长。

间充质干细胞产生神经营养因子

NurOwn TM移植过程

2014年10月 FDA 授予快速通道审评资格

美国 FDA 已授予该公司成年人干细胞治疗药物用于肌肉萎缩性侧索硬化症 (ALS) 快速通道审评资格。BrainStorm的治疗药物 NurOwn 当时正在一项中期试验中被测试用于 ALS 患者。BrainStorm 首席执行官 Fiorino 表示，FDA 授予这款药物快速通道审评资格是对 ALS 存在未满足医疗需求的确认。

2016年1月 公布首个人类ALSⅠ/Ⅱ期研究结果

BrainStorm公司在《JAMA Neurology》期刊上发表了一篇论文，公布NurOwnTM 针对ALS的首个人类Ⅰ/Ⅱ期研究和Ⅱ期剂量递增研究的结果。数据提供了有意义的临床结果，患者在治疗后病情发展速度减慢。与此同时BrainStorm宣布已与Hadassah Medical Center签订了合作协议，进行NurOwnTM针对ALS的多次给药II期试验。该试验探索NurOwnTM 多次给药治疗的安全性和有效性，这是验证治疗效果的重要一步。

2016年7月 ALS的II期临床完美收官

BrainStorm宣布，其在研技术平台NurOwn治疗ALS的II期临床完美收官，达到主要终点，表现出了良好的安全性和耐受性，同时还显示有持续长达24周的明显临床受益。这次II期临床试验在美国3个中心开展：麻省总医院、麻省大学医学院和梅奥诊所，采用随机、安慰剂、对照的研究设计，旨在评价NurOwn单次治疗48例ALS患者的效果，以安全性和耐受性为主要终点，次要终点包括ALS功能量表评分、生物标志物等。

所获得的结果振奋人心。该领域世界顶尖科学家纷纷发出了喝彩声，一致认为值得进一步推进临床开发。

麻省大学医学中心神经病学教授Robert H. Brown博士、哈佛医学院神经病学教授、麻省总院神经科主任 Merit E. Cudkowicz博士、Mayo诊所神经病学教授Anthony J. Windebank博士、以及德州大学健康科学中心的神经耳鼻喉科教授Carlayne E. Jackson博士等，均一致表示，该试验中单次使用NurOwn治疗具有明显的临床受益反应（ALSFRS-R量表评分改善），而且改善了反映神经细胞恢复的脑脊液标志物，这些良好的数据明显提示值得进一步评估多次使用NurOwn治疗的作用。

Brainstorm临床试验完成情况

到目前为止，Brainstorm 已分别在以色列和美国完成了Ⅰ/Ⅱ期、Ⅱa期和Ⅱ期临床试验。

最后一项未完成试验是BrainStorm公司在哈达萨医学中心进行的第3个临床试验，旨在为针对ALS的NurOwnTM 细胞疗法Ⅲ期项目提供指导。该试验预计将招募24位患者，接受3次连续性的干细胞移植，以探索多剂量治疗的安全性和有效性。

2017年3月 加拿大申请上市

BrainStorm和位于加拿大多伦多的再生药物商业化中心（CCRM）签署了一项协议以支持其ALS疗法NurOwn的上市许可请求。

CCRM位于多伦多，是再生医药技术、细胞和基因疗法开发和商业化的领导者。CCRM正在帮助BrainStorm公司寻找获得加拿大卫生部（Health Canada）早期使用途径（early access pathway）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的机会。如果NurOwn取得“符合条件”通知资格，那么将可能获得许可，并于2018年初开始在加拿大分销。

BrainStorm公司总裁兼首席执行官ChaimLebovits说：“我们很高兴与CCRM建立伙伴关系，我们将继续努力，尽可能快地为ALS患者开发NurOwn并使其商业化，我们期待与加拿大卫生部工作人员讨论我们ALS临床项目目前为止的结果，我们相信这些结果显示了令人信服的安全性和有效性证据，并可能在加拿大严重或致命疾病药物监管指南下具有快速审查资格。”

关于渐冻症

渐冻症，医学上称之为ALS，即肌肉萎缩性侧索硬化症，霍金所患的疾病就是“渐冻人症”中很罕见的一种亚型。

渐冻人的世界常人无法想象，身体像是被冰雪冻住，今天是腿，明天是手臂，到最后可能蔓延到手指，甚至连控制声带发声和眼球转动的肌肉也不例外……，但是自始至终，患者的头脑始终保持清醒，但却要眼睁睁地看着身体的全部机能随肌肉萎缩逐渐丧失，直至呼吸衰竭。

这一种侵犯大脑和脊髓中神经元（神经细胞）的进行性神经退行性疾病。ALS患者运动神经元细胞不断衰亡，最终患者会失去控制肌肉活动的能力，导致完全瘫痪或死亡。

关于BrainStorm公司

Brainstorm Cell Therapeutics成立于2000年，总部位于美国纽约,是一家使用自体骨髓干细胞培养成体干细胞技术来治疗骨髓退行性疾病的生物技术公司。该公司持有NurOwn技术的开发权，并与特拉维夫大学的技术转让公司Ramot签订了独家的、全球专利使用合同协议。在之前的临床试验中，NurOwn药物已经在以色列和美国逾50位ALS病人身上使用，目前在美国进行随机、双盲、安慰剂对照的临床试验。

关于再生药物商业化中心（CCRM）

CCRM是一家由加拿大政府、安大略省和领先学术及行业合作伙伴们资助的非营利组织，支持再生医药和相关支持技术的开发，特别关注于细胞和基因疗法。

作为一个聚合了研究人员、领导公司、战略投资者和企业家的网络，CCRM旨在利用专业团队、资金和基础设施来加快将科学发现转化为患者可用的市场产品。CCRM是安大略再生医学研究所和多伦多大学药物设计的商业化合作伙伴。

参考出处

http://www.news-medical.net/news/20141007/FDA-designates-NurOwn-as-Fast-Track-product-for-ALS-treatment.aspx

http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=irol-newsArticle&ID=2167845

http://www.checkorphan.org/news/brainstorm-seeking-approval-to-distribute-nurown-r-in-canada

http://www.brainstorm-cell.com