荷兰生物技术公司 UniQure 是基因治疗领域的先驱，该公司开发的基因疗法 Glybera 于 2012 年底获得欧盟批准，成为西方世界首个基因治疗药物。Glybera 是全球最昂贵的药物，治疗成本高达 121 万美元 / 年，该药用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。

近日，该公司宣布其管线中的一款实验性基因疗法 AMT-060 被欧洲药品管理局（EMA）授予了重点药品快速审评（PRIME）资格，该基因疗法开发用于重度 B 型血友病患者的治疗。

PRIME（Priority Medicines）是 EMA 在去年 3 月推出的一个快速审评项目，旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程。入围 PRIME 的实验性药物，将在临床试验及药品开发方面获得 EMA 的大力支持，以加速真正创新药物的开发及审批，来满足对有前景新药的医疗需求。

EMA 授予 AMT-060 PRIME 资格，是基于一项 2 组、剂量范围 I /II 期研究。该研究在重度 B 型血液病患者中开展，随访 12 个月的数据显示，接受 ATM-060 治疗后，重症患者的自发性出血几乎完全停止，患者体内凝血因子 IX（FIX）水平实现临床显著和持续升高，FIX 替代疗法的使用大幅减少。

uniQure 公司首席执行官 Matthew Kapusta 表示，该公司非常高兴 B 型血液病基因疗法 AMT-060 进入欧盟的 PRIME 项目，今年早些时候，该基因疗法也被美国食品和药物管理局（FDA）授予了突破性药物资格（BTD）。该公司期待着与 EMA 和 FDA 加强合作，推进 AMT-060 作为一种潜在革命性的 B 型血液病基因疗法的临床开发。

B 型血友病是一种严重的罕见遗传病，以凝血功能缺陷为特征。该病是一种伴性遗传性凝血障碍，发病患者主要为男性，它由凝血因子 IX 基因缺陷引起，导致凝血因子 IX 活性大幅降低或无活性，而因子 IX 对于正常的血液凝固至关重要。据全球 B 型血液病联盟估计，在世界范围内大约有 2.8 万例 B 型血液病患者，患该病的人会经历严重出血的反复发作。

除了 AMT-060 之外，uniQure 公司管线中还有多个基因疗法，其管线资产如下所示。