日前，正在举行的美国肝病研究协会年会上发表的研究报告显示，Regulus Therapeutics公司的候选药物RG-101与直接作用抗病毒(Direct-acting Antiviral, DAA) 疗法联合使用只需要4周的疗程就可以治愈大多数丙型肝炎患者。

丙型肝炎是由于丙型肝炎病毒感染肝脏细胞造成的慢性肝炎。据统计，全世界大约有1.85亿患者。丙型肝炎会导致肝硬化和肝细胞癌，根据世界卫生组织统计，每年大约有50万人死于丙型肝炎。

丙型肝炎的治疗方法近年来随着DAA疗法的引入发生了很大变化。这种类型的药物直接作用于与丙肝病毒复制相关的靶点，与以往基于干扰素的疗法相比，拥有更好的疗效和更少的副作用。DAA药物的出现让治愈丙肝成为可能，不过目前口服DAA药物的标准疗程为8～24周。最短的疗程也不会少于8周。

▲Regulus公司的肝病药物研发线（图片来源：Regulus官网） 

RG-101是Regulus公司开发的一种靶向微RNA-122 (MicroRNA-122, miR-122)的注射型创新疗法。MiR-122是肝脏中最丰富的一种miR，它对丙肝病毒在肝细胞中的稳定性、复制和蛋白转译有重要作用。RG-101的优势在于它以全新的模式来靶向丙肝病毒，对所有基因型的丙肝病毒都有效，而且对那些因为基因突变对某些DAA药物产生了抗性的病毒株也有效果。因此，它与DAA疗法相结合有可能增强对丙肝病毒的疗效并且缩短疗程。

这次科学报告汇报的结果来自包括79名丙肝患者的临床2期试验。这些患者在第一天接受一次RG-101注射治疗后分为三组，分别接受为期4周，已经被美国FDA批准的不同种类的口服DAA疗法。第一组接受ledipasvir/sofobuvivr 治疗，第二组接受simeprevir 治疗，而第三组接受daclatasivr 的治疗。在28天疗程结束之后，患者在第29天再接受一次RG-101 注射治疗。 

试验结果表明，在整个疗程结束后第12周，第一组中100％的患者，第二组中96％的患者和第三组中92％的患者体内的丙肝病毒下降到无法检测出的水平。在疗程结束后第24周，第一组中100％的患者，第二组中80％的患者和第三组中89％的患者体内检测不到丙肝病毒。而且这些联合疗法只有轻度到中度的副作用，没有患者因为副作用而停止治疗。

“现今的研究重点在于找到疗程更短，疗效更好，更安全的丙型肝炎治疗方法，”该项临床试验的负责人之一，位于匈牙利布达佩斯的Buda肝病中心 (Hepatology Center of Buda) 的顾问Mihály Makara 博士说：“我们的研究结果显示治愈慢性丙型肝炎有可能只需要很短的疗程。”

参考资料：

[1] New Combination Therapy Could Cure Hepatitis C With Only 4 Weeks of Treatment

[2] Regulus 官网