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融资超过十亿美元的mRNA疗法“独角兽”公司
发布时间: 2016-09-01     来源: 药明康德

 

新锐名称:Moderna Therapeutics

公司坐标:剑桥,马萨诸塞州,美国 

官方网站:http://www.modernatx.com /

融资情况:目前总融资数额为10亿美元。

 管理团队:Stephane Bancel先生为CEO。公司创始人包括Flagship Ventures的Noubar Afeyan 先生,卡罗琳斯卡医学院的Kenneth R. Chien博士,麻省理工学院的Rober S. Langer博士和波士顿儿童医院的Derrick Rossi 博士。

近日,位于马萨诸塞州剑桥的Moderna Therapeutics公布,该公司正在进行新一轮目标为6亿美元的融资。Moderna Therapeutics是一家致力于开发基于mRNA疗法的公司。自从于2010年创建以来,它已经通过融资和建立合作伙伴关系获得了超过10亿美元的投资,成为生物科技领域市场估值最高的私营公司之一。是什么原因使Moderna公司受到众多投资者和生物制药公司的青睐呢?

运用mRNA作为疾病的治疗手段原理上并不复杂。如果能够将mRNA导入体内的特定细胞或者组织中,那么就可以利用细胞本身的核糖体,表达出mRNA编码的蛋白。因为mRNA可以表达的蛋白多种多样,所以可以通过mRNA治疗的疾病非常广泛。与基因疗法相比,mRNA不会影响DNA的结构,而且随着时间的推移会被细胞分解,所以它的副作用能够得到更精确的控制。因此,mRNA疗法在治疗疾病方面有非常大的潜力。

 

不过,使用mRNA作为治疗手段也需要克服两个技术难关。一是体外合成的mRNA会被人体的免疫系统识别成外来物,从而产生免疫反应。二是如何将mRNA导入到特定的细胞和组织中发挥作用。Moderna Therapeutics公司的mRNA技术平台运用核糖核苷酸类似物作为mRNA合成的原料,使得合成的mRNA能够躲避人体免疫系统的识别,从而一方面增加编码蛋白的表达量,另一方面降低了免疫反应引起的炎症。而且,Moderna公司设计合成的mRNA能够被正确的细胞或者组织吸收,从而保证了mRNA疗法的特异性。目前,Moderna公司已经有两种研发药物进入临床试验,与阿斯利康合作开发治疗心血管的药物AZD8601也即将进入临床试验。该公司还有8种基于mRNA的疗法可能在今年进入临床试验。

作为开发mRNA疗法领域的领先公司,Moderna Therapeutics 的商业模式不但包括内部研发,而且还发展与多个研究机构和制药公司的合作关系,以推动整个mRNA疗法领域的发展。

 

Moderna目前为止成立了四个子公司:Onkaido Therapeutics专门开发基于mRNA的癌症疗法;Valera LLC着重于研发mRNA在疫苗和传染病方面的应用;Epidera专注于运用mRNA治疗罕见疾病;Caperna LLC主攻精准癌症疫苗的研发。Moderna的合作伙伴包括默沙东、阿斯利康这样的大制药公司,以及瑞典卡罗琳斯卡医学院、法国巴斯德研究所这样的著名研究机构,还有比尔和梅琳达-盖茨基金会和美国国防部高级研究计划局等。

 

 “我们有一个很长远的计划,”Moderna公司的CEO Stephane Bancel先生说:“我们的目标是给患者带来最好的药物。当我们涉足一个新领域时,我们总希望与能够带给我们这一领域专门知识的伙伴合作。我们希望把mRNA导入到更多的器官系统中去。”

参考资料:

[1] With 11 drugs in pipeline, Moderna wants to raise $600m

[2] Filing: Moderna Blowing Past Record $450M Round With New $600M Raise

[3] Moderna官网

 

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